本发明涉及工程化的T细胞，其制备方法及其作为药物、特别是用于免疫疗法的用途。本发明的工程化的T细胞特征在于β2‑微球蛋白(B2M)和/或II类主要组织相容性复合体反式激活子(CIITA)的表达受到抑制，例如，通过使用能够通过DNA切割选...

开发用于免疫治疗的基因工程化免疫细胞的方法，通过在所述免疫细胞中由稀切核酸内切酶如TALEN、Cas9或argonaute失活编码病理细胞和所述免疫细胞(例如：CD38，CS1或CD70)二者共有的抗原标记的基因的事实，所述细胞能够具有...

本发明涉及遗传编辑工具及遗传工程方法的领域。本发明涉及被设计来缩小染色体中高度重复基序的稀有切割核酸内切酶的工程化，所述高度重复基序是某些遗传性疾病的病因，特别是所谓的“三联体重复疾病”，诸如亨廷顿病。本发明包括用于缩小重复基序的方法，...

本发明涉及用于免疫治疗的“现成”异体治疗细胞结合化疗以治疗癌症患者的用途。特别地，本发明人开发了工程改造对化疗试剂耐受的异体T‑细胞的方法。通过这种策略提供的治疗益处应当通过化疗和免疫治疗之间的协同作用而增强。特别地，本发明涉及用于通过...

本发明涉及开发用于免疫治疗的工程化的T细胞的方法并且更具体地涉及通过失活免疫检查点基因、优选地至少两种选自不同的通路的免疫检查点基因来修饰T细胞的方法，从而提高T细胞免疫活性。此方法涉及使用具体的罕见切割核酸内切酶、特别是TALE核酸酶...

本发明涉及用于开发工程化的免疫治疗用非同种异体反应性T细胞的方法。本发明涉及用于改造T细胞的方法，该方法通过同时失活编码T细胞受体的基因和免疫检查点基因以释放免疫反应的潜能。这种方法涉及使用特定的罕见切割核酸内切酶，特别是TALE-核酸...

本发明涉及被称为多链CAR的嵌合抗原受体(CAR)的产生。此类CAR，其利用配体结合结构域特性，针对所选择的靶重定向免疫细胞特异性和反应性，包括在不同的跨膜多肽中分离的胞外配体结合和信号域。设计信号域以组装在近膜位置，其形成更接近于天然...

开发用于免疫疗法的工程化T细胞的方法，其是非同种反应性的且对免疫抑制药物具有耐受性。本发明涉及通过灭活编码免疫抑制剂的靶标和T细胞受体的基因、尤其是编码CD52和TCR的基因改变T细胞的方法。该方法涉及使用特异性稀切内切核酸酶、尤其是T...

本发明涉及能切割位于“安全港座位”，即允许转基因的安全的表达的座位的靶序列的内切核酸酶。本发明还涉及该内切核酸酶用于将转基因插入细胞，组织或个体的用途。