公开了多核苷酸的组合物、其药物组合物及其使用方法。多核苷酸可以为或编码合成的转运核糖核酸(tRNA)。多核苷酸可以与脂质组合物组装，用于递送至细胞或器官，诸如对象的肺细胞或肺。提供了增强细胞中囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)蛋白的...

本文描述了用于有效力地递送至受试者的细胞的组合物、试剂盒和方法。所述细胞可以是特定细胞类型的细胞，诸如基底细胞、纤毛细胞或分泌细胞。在一些情况下，所述细胞可以是特定细胞类型的肺细胞。本文还描述了包含组装到脂质组合物的治疗剂或预防剂的药物...

公开了一种或多种多核苷酸的组合物。多核苷酸可以编码与原发性纤毛运动不良症(PCD)相关的多肽、蛋白质或其功能片段，诸如动力蛋白轴丝中间链1(DNAI1)。还公开了用于治疗与纤毛维持和功能以及轴丝功能受损相关的疾病或病症的药物组合物、试剂...

本文描述了用于有效力地全身性递送至受试者的细胞的组合物、试剂盒和方法。本文还描述了包含组装到脂质组合物的治疗剂或预防剂的药物组合物。所述脂质组合物能够包含可电离阳离子脂质、磷脂和选择性器官靶向脂质。本文进一步描述了用脂质组合物配制的治疗...

本发明公开了一种或多种多核苷酸的组合物、其药物组合物及其使用方法。多核苷酸可以编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)或其功能片段。所述多核苷酸可以与脂质组合物组装，以用于靶向递送至受试者的细胞或器官，如肺细胞或肺。本发明提供了用于增...