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梅兹治疗公司专利技术
梅兹治疗公司共有5项专利
糖原合酶1(GYS1)的抑制剂及其使用方法技术
本文提供了式(I')化合物:或其立体异构体或互变异构体,或前述任一者的药用盐,其中Y<supgt;2</supgt;、Y<supgt;3</supgt;、L<supgt;1</supgt;、L<...
用于治疗TDP-43蛋白病的组合物和方法技术
本公开涉及UNC13A隐蔽外显子剪接变体特异性抑制剂用于减少细胞中的UNC13A隐蔽外显子剪接变体的表达、减少细胞中的磷酸化TAR‑DNA结合蛋白‑43(TDP‑43)、治疗受试者的TAR‑DNA结合蛋白‑43(TDP‑43)蛋白病或治...
包括填充多核苷酸序列的载体制造技术
本公开提供了:载体填充多核苷酸和其组合物,所述组合物包括表达构建体和载体,如病毒载体;以及向哺乳动物递送治疗剂
APOL1抑制剂及使用方法技术
本文提供了式(A)化合物:或其立体异构体或互变异构体,或前述任一者的药用盐,其中X1、X2、X3、X4、R
用于治疗神经退行性疾病的组合物和方法技术
本发明涉及靶向ataxin
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