本公开涉及包含靶向前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin 9（PCSK9）的双链体区的分离的寡核苷酸，以及包含所述分离的寡核苷酸的递送系统、试剂盒和组合物，以及使用它们来抑制或下调PCSK9的方法。

本公开提供了一种基于脂质的增强剂，其为式(I)、(II)、(III)或(IV)的化合物：(I)，(II)，(III)，或(IV)，或其药学上可接受的盐；和相关的缀合物。本公开还涉及所述基于脂质的增强剂和缀合物例如在递送核酸和/或治疗或预...

本公开提供了基于脂质的脂质试剂，其为式(I)、(II)、(III)或(IV)的化合物：(I)；(II)；(III)；或(IV)；或其药学上可接受的盐和相关的缀合物。本公开还涉及所述基于脂质的脂质试剂和缀合物例如在递送核酸和/或治疗或预防...

本公开内容涉及包含靶向人类CFB mRNA的双链体区域的分离的寡核苷酸，和包含其的递送系统、药盒和组合物，以及使用其用于抑制或下调CFB基因表达的方法。

本公开内容涉及包含靶向人类补体C3mRNA的双链体区域的分离的寡核苷酸，和包含其的递送系统、药盒和组合物，以及使用其用于抑制或下调C3基因表达的方法。

本公开内容提供了基于核苷酸的增强剂，其药学上可接受的盐，以及相关的缀合物，所述基于核苷酸的增强剂是包含从2个至30个核苷酸的化合物或其药学上可接受的盐，其中每个核苷酸独立地具有式(I)或式(II)。本公开内容还涉及基于核苷酸的增强剂和缀...

本公开内容涉及包含靶向血管生成素样3(AGT)的双链体区域的分离的寡核苷酸，和包含其的递送系统、药盒和组合物，以及使用其用于抑制或下调AGT的方法。

本公开内容提供了优化的分离的寡核苷酸，其包含2'‑核糖衍生物或取代的特定组合，以增强其稳定性和效力来用于递送和用作治疗剂。

本公开内容提供了式(I)或式(II)的磷酸模拟物衍生物：其药学上可接受的盐，以及相关的核酸剂和缀合物。本公开内容还涉及磷酸模拟物衍生物(例如，在核酸剂和缀合物中)在治疗或预防疾病中的用途。

本公开内容提供了式(I)或式(II)的接头化合物，其药学上可接受的盐，以及相关的支架和缀合物。本公开内容还涉及接头化合物、支架和缀合物的用途，例如在递送核酸和/或治疗或预防疾病中的用途。

本公开内容提供了式(I)或式(II)的接头化合物，其药学上可接受的盐，以及相关的支架和缀合物。更具体地，公开了式(I‑A)的化合物。本公开内容还涉及接头化合物、支架和缀合物的用途，例如在递送核酸和/或治疗或预防疾病中的用途。

本公开内容提供了式(I)或式(II)的接头化合物，其药学上可接受的盐，以及相关的支架和缀合物。更具体地，提供了式(I‑A)、式(II‑A)的接头化合物。本公开内容还涉及接头化合物、支架和缀合物的用途，例如在递送核酸和/或治疗或预防疾病中...