本公开内容一般性地涉及可用于疾病或病症治疗的慢病毒载体，所述疾病或病症例如威斯科特‑奥尔德里奇综合征(WAS)或镰状细胞病(SCD)。

所公开的方法一般涉及预防、治疗、遏制、控制或以其它方式减轻T细胞疗法的副作用，该T细胞疗法被设计成加速免疫重建、诱导移植物抗恶性肿瘤效应、和/或靶向肿瘤细胞。在一些实施方案中，本公开提供了包括适于敲除HPRT的组分的递送媒介物。在一些实...

本发明涉及包含核糖核蛋白复合物的聚合物纳米胶囊及其递送方法。在一些实施方案中，聚合物纳米胶囊包含聚合物壳和核糖核蛋白复合物，其中聚合物壳包含至少一种带正电的单体、至少一种中性单体和交联剂。还公开聚合物纳米胶囊与一个或多个靶向部分和/或一...

所公开的方法一般涉及预防、治疗、抑制、控制或减轻T细胞疗法的副作用，所述T细胞疗法设计为加速免疫重建，诱导移植物抗恶性肿瘤效应，和/或靶向肿瘤细胞。在一些实施方案中，本公开提供表达载体，所述表达载体包括可操作地连接至第一核酸序列的第一表...

本公开提供表达载体，其包含至少两个核酸序列，即编码抗HPRTRNAi的核酸序列，以及编码Wiskott

本发明一般涉及纯化蛋白质的方法。更特别地，本发明涉及从同一起始原料纯化触珠蛋白和血红素结合蛋白的方法，及其用途。