公开了脂质纳米颗粒（LNP）的组合物，其包含可电离阳离子脂质、磷脂、甾醇和PEG‑脂质（非官能化的和任选地官能化的）。该官能化PEG‑脂质可与结合部分缀合，以形成靶向LNP（tLNP）。与包含在含有LNP的市售药物中发现的可电离阳离子脂...

公开了可电离阳离子脂质、合成它们的方法、以及可用于合成这些脂质的中间体和合成中间体的方法。可电离阳离子脂质用作脂质纳米颗粒(LNP)的组分，其还可以用于在体内或离体将核酸递送至细胞。还公开了LNP组合物，其包括LNP和靶向LNP(tLN...