基于CRISPR的干扰已在从基因电路到动态代谢控制的各种应用中变得普遍。在大肠杆菌中，天然的CRISPR Cascade系统可用于通过缺失cas3核酸酶以及表达向导RNA阵列来进行沉默，其中可以由单个转录本中沉默多个基因。其中可以由单个...

提供了一种在个体中治疗远端肿瘤的方法，所述方法通过将有效量的嵌合脊髓灰质炎病毒施用于第一肿瘤来诱导有效治疗远端肿瘤的抗肿瘤免疫应答。肿瘤免疫应答。肿瘤免疫应答。

本发明涉及使用RNA指导型内切核酸酶改善基因组工程特异性的组合物和方法。本文披露了优化指导RNA(gRNA)以及设计和使用具有增加的靶结合特异性和减小的脱靶结合的所述优化gRNA的方法。gRNA的方法。gRNA的方法。

本文公开了用于提高Pax7表达的方法和系统，在细胞中激活内源成肌转录因子Pax7的方法，将干细胞分化成骨骼肌祖细胞的方法，以及用于治疗需要再生的肌肉祖细胞的对象的组合物和方法。所述组合物和方法可以包括基于Cas9的转录激活蛋白和至少一种...

本文公开了用于选择具有作为神经元特异性转录因子的活性的多核苷酸的组合物、方法和系统。所述系统可以包含编码报告蛋白和泛神经元标志物的多核苷酸、Cas蛋白和靶向假定转录因子的指导RNA(gRNA)的文库。还提供了筛选神经元特异性转录因子的方...

本文公开了基于成簇有规间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关(Cas)9的系统相关组合物和使用所述基于CRISPR/Cas9的系统相关组合物用于改变基因表达和基因组工程改造的方法。本文还公开了使用所述组合物用于在肌肉例如骨...

本申请涉及

本发明涉及联合治疗的组合物及方法，一时调节内在的功能异常神经过程(dysfunctional neural processes)，并可降低包括但并不限定于精神刺激剂使用障碍(PUD：psychostimulant use disorde...

本公开内容提供用于治疗受试者中的ATP酶介导的疾病的核酸表达盒、载体、组合物和方法。组合物和方法。

本文公开了通过基因编辑用于校正人类肌营养不良蛋白基因的治疗靶标和使用方法。营养不良蛋白基因的治疗靶标和使用方法。营养不良蛋白基因的治疗靶标和使用方法。

本发明提供与用于治疗受试者的视网膜病变的细胞表面蛋白CRB1相关的组合物和方法，以及使用此类组合物的系统和试剂盒。及使用此类组合物的系统和试剂盒。及使用此类组合物的系统和试剂盒。

提供了与单纯疱疹病毒

一种用于通过消除和/或防止睡眠关联来促进受试者的连续睡眠的方法，包括：（a）提供包括至少一个传感器和至少一个输出装置的设备；（b）使用所述设备监测所述受试者的状态；（c）使用至少一个传感器来确定受试者处于醒着状态；（d）响应于确定受试者...

本公开部分地提供了用于瞬时去除针对AAV载体的中和抗体的组合物和方法。这些组合物和方法扩大了适宜于基因治疗以及适宜于在之前用AAV载体治疗的患者中重新给药/重新施用AAV的患者群组。的患者群组。的患者群组。

公开了一种用于优化量子电路的计算机实现的方法、系统和存储可执行指令的计算机可读介质。所述计算机实现的方法包括：接收用于模拟待模拟的化学个体的至少一个量子态的演化的一个或多个参数；生成用于所述模拟的量子电路；基于所述一个或多个参数执行一个...

主要主体，例如，自动驾驶车辆，的计算机系统的运动规划器，在执行运动规划前先使用可重新配置的碰撞检测体系结构硬件对主要主体的规划图进行碰撞评估。系统至少部分的基于碰撞评估，针对表示主要主体的状态间的转换的规划图上的边缘，设置与环境中的另一...

本公开提供了用于治疗EBV相关性癌症的包含抗LMP2TCR‑T细胞群体的组合物及制备和使用所述组合物的方法。

嵌合脊髓灰质炎病毒构建体的人临床应用已表现出优异的抗肿瘤效果。作用机理被认为涉及病毒溶瘤作用以及免疫募集，两者都导致肿瘤区内的坏死。没有观察到副作用。

本公开涉及特异性地结合LYPD3的嵌合抗原受体(CAR)分子，并且还提供了包含源自CAR T细胞的效应细胞的组合物及其制备和使用方法，所述效应细胞对LYPD3具有特异性。

本公开提供了用有效量的拉索昔芬、其药学上可接受的盐或其前体药物治疗妇女的雌激素受体阳性(ER