本发明提供了一种由序列SEQ ID NO：1组成的多肽或其变体，该变体由与SEQ ID NO：1具有至少85%同一性的序列组成，用于预防和/或治疗肌肉疾病或病症。本发明还提供了编码该多肽的核酸序列、包含该核酸序列的基因构建体或包含该基因...

本发明提供了一种由序列SEQ ID NO：1组成的多肽或其变体，该变体序列与SEQ ID NO：1至少具有85%同一性，用于延长受试者的寿命。本发明还提供了编码所述多肽的核酸序列、包含该核酸序列的基因构建体或包含该基因构建体的表达载体，...

本公开提供了：含有编码哺乳动物s‑KL的核酸序列的基因构建体，所述核酸序列与肌细胞特异性启动子操作性地连接，所述基因构建体用于利用具有肌细胞嗜性和运动神经元嗜性的病毒载体和非病毒载体来治疗可能例如在神经肌肉病症或疾病中表现的运动障碍，所...

本发明提供由序列SEQ ID NO:1组成的多肽，或其由与SEQ ID NO:1具有至少85％同一性的序列组成的变体，用于预防和/或治疗骨病症。本发明还提供用于所述用途的编码所述多肽的核酸序列、包含所述核酸序列的基因构建体、或包含所述基...

本文描述了包含编码成纤维细胞生长因子21(FGF21)的核苷酸序列的基因构建体，其用于治疗和/或预防中枢神经系统(CNS)障碍或疾病，或与其相关的病症。或与其相关的病症。

本发明涉及生产高效价重组病毒载体，更具体地重组AAV载体的方法，使得该方法可以在适合基因治疗技术实际应用的规模上有效使用。合基因治疗技术实际应用的规模上有效使用。

本发明公开了基因构建体，其包含编码胰岛素的核苷酸序列，用于治疗和/或预防神经炎症、神经变性和/或认知下降，或与其相关的疾病或病症。病症。

本发明涉及大麻二酚(CBD)和/或其衍生物在治疗线粒体疾病中的用途。在某些优选的实施方式中，CBD和/或其衍生物基本上不含四氢大麻酚(THC)。此外，本发明还涉及包含CBD和/或其衍生物的组合物以及治疗对象的线粒体疾病的方法，包括向需要...

本发明提供用于治疗溶酶体贮积病、特别是用于治疗IVA型粘多糖贮积症或MorquioA综合征的新的多核苷酸序列、腺相关病毒衍生的载体和包含它们的药物组合物。和包含它们的药物组合物。

本发明提供用于粘多糖累积病IVA型或MorquioA综合征的新动物模型、以及产生所述动物模型的方法及其用途。动物模型的方法及其用途。

本文描述了一种基因构建体，其包含编码成纤维细胞生长因子21(FGF21)的核苷酸序列，用于治疗和/或预防代谢紊乱，其中所述治疗涉及基因构建体在中枢神经系统(CNS)中的表达。

本发明提供了一种用于通过检测来自生物样品中的微生物的耐药性基因的至少一种转录物确定微生物对于药物的耐药性的方法，该方法包括以下步骤：(i)通过化学或机械方法裂解细胞，从而获得裂解物和细胞碎片；(ii)使用特异性地结合微生物

本发明涉及纳米结构蛋白，更具体地涉及适合于将其选择性地递送至特定细胞和组织类型的融合蛋白。其还涉及包括这种纳米结构蛋白的纳米颗粒，以及包括所述蛋白质的核酸、载体、细胞，及其治疗用途。

本发明涉及病毒表达构建体以及相关的病毒载体和核酸分子及组合物并涉及它们的用途，其中所述构建体和载体适合于在哺乳动物中表达并且包含编码要在肝脏、脂肪组织和/或骨骼肌中表达的成纤维细胞生长因子21(FGF21)的核苷酸序列。

本发明涉及一种专门的促消退脂质介质，该专门的促消退脂质介质包含巨噬素、D系列消退素、E系列消退素、保护素或脂氧素、或其组合，用于治疗神经退行性疾病和/或自身免疫性疾病。

本发明公开利用哺乳动物Klotho的分泌型剪接变体(s‑KL)作为预防和/或治疗认知和/或行为障碍的试剂。本发明还涉及用于基因治疗的基因构建体和表达载体，其用于将所述s‑KL变体递送到哺乳动物，特别是啮齿类动物或人类的中枢神经系统。还公...

本发明涉及阿坎酸和利巴韦林的组合，涉及用于治疗或预防神经学损伤的药物组合物、试剂盒和治疗方法。

本发明涉及一种通过利用吸附‑解吸系统的氧化还原电势的协同热优化而不添加反应剂的砷吸附‑解吸和吸附剂再生的新方法。

本发明涉及用于转导脂肪组织的腺相关病毒载体。本发明还涉及用于产生这种腺相关病毒载体的多核苷酸、质粒、载体和方法。本发明还涉及用于需要调节基因表达水平的疾病的治疗的方法。

发现了在BChE基因中的特异多态性，其允许确定患者是否患有路易体痴呆（DLB），并且允许区分路易体痴呆与阿尔茨海默病。本发明提供了一种用于DLB的诊断的体外方法，其包括确定来自被试者生物样品内的在丁酰胆碱酯酶（BChE）基因中的以下多态...