本披露提供了腺相关病毒载体、重组腺相关病毒(rAAV)、及其在用于治疗CDKL5缺陷障碍(CDD)的基因疗法中使用的方法。还提供了药物组合物，这些药物组合物包含本发明的rAAV和药学上可接受的载剂或赋形剂。这些药物组合物可用于治疗由CD...

本申请涉及重组腺相关病毒(rAAV)包装细胞系和/或生产细胞系，其已经被工程化以降低一种或多种基因和/或蛋白的表达和/或活性以增加rAAV滴度。本文还描述了产生工程化的细胞系的方法。系的方法。

本申请涉及编码截短的但功能正常的ATP7B的腺相关病毒载体，其用于在治疗威尔逊病(WD)的基因疗法中使用。本文描述的截短的ATP7B与野生型ATP7B相比具有几个优点，比如更高的功效和改善的生产产量。效和改善的生产产量。效和改善的生产产量。

本发明提供了多种新颖腺相关病毒(AAV)载体，用于治疗Ia型糖原贮积病(GSD