本发明提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变，使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸...

本发明提供了制备可以被工程化以表达嵌合抗原受体(CAR)的免疫效应细胞(例如T细胞、NK细胞)的方法，以及包含所述免疫效应细胞的组合物和反应混合物。组合物和反应混合物。

提供了用于治疗与间皮素的表达相关的疾病的组合物和方法。还提供了间皮素特异性的嵌合抗原受体(CAR)、编码该嵌合抗原受体的载体和包含所述的间皮素CAR的重组的T细胞。还提供了施用表达包含间皮素结合结构域的CAR的基因修饰的T细胞的方法。修...

本公开涉及与细胞因子释放综合征(CRS)临床相关的生物标志物(例如，分析物，分析物谱或标志物(例如，基因表达和/或蛋白质表达谱))的鉴定和用途。鉴定和用途。

本发明涉及包含待引入细胞的异源核酸的慢病毒转移载体。该慢病毒转移载体可以表征为以下特征：(a)包含巨细胞病毒(CMV)启动子；(b)包含含有减少RNA核输出限制的突变INS1抑制序列的编码部分gag蛋白质的多核苷酸；(c)不包含编码ga...

本发明提供了含有磺酸缓冲液如1,4

本公开涉及用于在包括结合的和非结合的细胞的细胞悬浮液中流通分离顺磁性颗粒结合的细胞的系统和方法，以及用于从顺磁性颗粒结合的细胞或从具有非结合的细胞的细胞悬浮液中移除顺磁性颗粒的方法和系统。其还涉及流通磁性分离/去珠化模块以及流通旋转膜去...

用于治疗显性视网膜色素变性的AAV载体。本公开内容的一些方面涉及用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰核酸(例如干扰RNA)以降低所述对象中内源性rho基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜...

本发明提供用于治疗CD19表达相关疾病的组合物和方法。本发明还涉及特异于CD19的嵌合抗原受体(CAR)、编码其的载体、和包含CD19CAR的重组T细胞。本发明还包括施用遗传修饰的T细胞的方法，其中所述T细胞表达包含CD19结合结构域的...

本发明提供了用于治疗与CD19表达相关的疾病的组合物和方法，例如通过与一种或多种B细胞抑制剂，例如CCD10,CD20,CD22,CD34,CD123,FLT

本发明提供了用于调节用于免疫疗法的免疫效应细胞的特异性和活性的组合物和方法。在一个实施方案中，本发明提供了一种嵌合抗原受体(CAR)，其中CAR被称为“NKR

本发明涉及评估或监测受试者中嵌合抗原受体疗法的治疗应答性的方法、以及预测针对嵌合抗原受体疗法的治疗应答性的生物标志。本发明还涉及所述生物标志的用途，用于预测受试者是否有利地应答嵌合抗原受体疗法。是否有利地应答嵌合抗原受体疗法。

当前公开的主题涉及用于改善受试者例如人或伴侣动物的肠道健康、治疗肠道生态失调和/或治疗肠道疾病的方法、组合物和食品。组合物和食品。组合物和食品。

公开了用于在可食用植物的质体中产生无标记生物药物蛋白的组合物和方法。还提供了对需要治疗疾病的受试者口服施用此类蛋白质的方法。方法。

本发明提供了治疗与表达CD123相关的疾病的组合物和方法。本发明还涉及对CD123特异的嵌合抗原受体(CAR)、编码其的载体和包含CD123CAR的重组细胞。本发明还包括施用表达CAR的基因修饰细胞的方法，所述CAR包含CD123结合结...

本发明提供了从组织或细胞来源样品的DNA中检测和分类AAV序列的方法。本发明还提供了用该方法鉴定的AAV序列以及用这些序列构建的载体。

本发明提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变，使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸...

本文中提供了恶性疟原虫(P.f.)蛋白质的共有氨基酸序列及其编码序列，以及表达所述序列的表达构建体。本文中还提供了使用本文中提供的表达构建体产生抗恶性疟原虫的免疫反应的方法。

本文中提供的是编码HA血凝素的新型共有氨基酸序列的核酸序列，以及表达所述序列的基因构建体/载体和疫苗。本文中还提供的是用于使用所提供的疫苗产生抗一种或多种甲型流感病毒血清型的免疫反应的方法。

本发明涉及改善的用于人乳头状瘤病毒的疫苗及其使用方法。具体公开了改善的抗‑HPV免疫原和编码它们的核酸分子。公开的免疫原包括具有共有序列HPV 18 E6和E7的那些。公开药物组合物、包含其的重组疫苗和活减毒疫苗、以及公开在个体中针对H...