反义分子和治疗疾病的方法技术

一种能在肌营养不良蛋白基因中结合所选靶点诱导外显子跳跃的反义分子，如下序列所述，SEQ?ID?NO：1至59。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及适于促进外显子跳跃的新型反义化合物和组合物。利用适合用于本专利技术方法的反义化合物和治疗组合物，本专利技术也提供了诱导外显子跳跃的方法。
技术介绍
下述
技术介绍
讨论只是为了便于理解本专利技术。该讨论并不承认或认为引用的任何材料在本申请优先权日时是或曾经是公共知识的一部分。目前，科研人员正付出巨大努力研究抑制或弥补疾病引起的基因突变的方法。反义技术正在开发之中，利用一系列的化学物质在多种不同水平上(转录、剪接、稳定、翻译) 影响基因表达。该研究大多聚焦于使用反义化合物纠正或弥补各种不同疾病中异常或与疾病有关的基因。反义分子能够精确特异性地抑制基因表达，正因为如此，关于寡聚核苷酸作为基因表达调节物的许多研究都聚焦于抑制如原癌基因或病毒基因等靶基因的表达。这些反义寡核苷酸或抑制RNA (正义链)，或通过与DNA形成三螺旋结构，抑制RNA聚合酶II的转录， 来抑制DNA。为了获得特定基因下调的预期效应，寡核苷酸必须促进靶mRNA的衰减或阻断 mRNA的翻译来有效阻止非预期靶蛋白的从头合成。当目标是使天然蛋白产物上调、或者用来弥补无义突变或移码突变引起翻译提前终止时，这类技术就本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2009.11.12 AU 20099055491.一种能在肌营养不良蛋白基因中结合所选靶点诱导外显子跳跃的反义分子，如下序列所述，SEQ ID NO :1 至 59。2.一种根据权利要求1所述的反义分子，能在肌营养不良蛋白基因外显子5、11、12、17、21、22、24、43-47、49-64、66 和 67 中诱导外显子跳跃。3.一种由两种以上根据权利要求1或2所述的反义分子组成的组合物，能在肌营养不良蛋白基因中结合所选靶点以诱导外显子跳跃。4.一种由两种以上根据权利要求3所述的反义分子的组成的组合物，所述组合物选自表IB05.根据权利要求1至4之一所述的反义分子，能结合所选靶位，其中所述靶位为选自剪接供体位点、剪接受...

【专利技术属性】
技术研发人员：斯蒂芬·威尔顿，苏·弗莱彻，艾比·亚当斯，佩妮·莫罗里，
申请(专利权)人：西澳大利亚大学，
类型：
国别省市：