【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及治疗血友病B的基因药物及其制备方法。血友病B又称乙型血友病，是一种凝血Ⅸ因子(PⅨ)缺陷引起的X连锁隐性遗传的出血性疾病，在男性中发病率为1/30000。FⅨ是内源性凝血级联反应过程中必需的蛋白因子，当FⅨ与调控蛋白FⅧ形成复合物后，使内源性凝血级联反应速度成千倍增加，至使凝血过程仅在几分钟内即可完成。因此，当人体内缺乏FⅨ时，便表现为自发性或微外伤后出血不止，严重者可因关节出血而导致关节变形和残废或因内脏或颅内出血而死亡。编码FⅨ蛋白的基因于1982年被克隆，它位于Xq27.1带，共8个外显子，编码区全长1.383kb，编码415个氨基酸。(Choo KH,Gould KG,ReesDJ,et al.Nature 1982；299:178-180；Kurachi K,Davie EW.ProcNatl Acad Sci USA 1982；79:6461-6464.)成人的FⅨ蛋白分子量为56KD，在正常血浆中含量为5μg/ml(Kaufman RJ.Human GeneTherapy 1999；10:2091-2107.)。血友病B的临床治疗...
【技术保护点】
治疗血友病Ｂ的基因药物，含有以人类Ｄ、Ｇ组染色体短臂上无重要生理功能相关基因的ＤＮＡ序列或与该ＤＮＡ序列具有５０％及５０％以上同源性的ＤＮＡ序列作为治疗基因的引导序列所构建的基因载体－ＦＩＸ重组体。
【技术特征摘要】
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