【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及通过脑内注入小干扰RNA或含有编码小干扰RNA的DNA的载体来治疗 神经退行性障碍的装置、系统和方法。
技术介绍
本专利技术提供了将小干扰RNA递送到脑内耙位点以抑制或阻滞神经退行性障碍发生和发 展的新型装置、系统和方法。在几种神经退行性疾病(诸如帕金森氏病、阿尔兹海默氏病、 亨廷顿氏舞蹈症、1、 2和3型脊髓小脑性共济失调和齿状核-红核-苍白球-路易氏体萎縮 (DRPLA))中，参与疾病整个病程的蛋白已经被鉴定。目前，这些神经退行性疾病还无 法治愈。这些疾病使患者逐渐虚弱，大部分最终致死。这些神经退行性疾病(特别是阿尔兹海默氏病和帕金森氏病)的进一步问题是其患病 率持续增加，因而造成严重的公共健康问题。最近研究指出a-突触核蛋白(a-syniiclein)(帕 金森氏病)、P-淀粉样前体蛋白裂解酶1(BACE1(包括其变异体，例如A、 B、 C和D型变 异体))(阿尔兹海默氏病)、亨廷顿蛋白(huntington)(亨廷顿氏舞蹈症)和1型共济失调 蛋白(ataxinl) (1型脊髓小脑性共济失调)分别作为这些疾病的发病机理中的主要致病因 子。在...
【技术保护点】
一种用于治疗亨廷顿氏舞蹈症的医学系统，包括： ａ）颅内通路装置； ｂ）定位脑部预定位置的定位器件，所述的预定位置含有至少一个细胞表达亨廷顿蛋白； ｃ）可递送数量的小干扰ＲＮＡ，所述小干扰ＲＮＡ包括第一链，该链含有至少１９个 连续核苷酸，核苷酸由选自序列ＳＥＱ．ＩＤ．ＮＯ：２４或序列ＳＥＱ．ＩＤ．ＮＯ：２５的基团或编码所述小干扰ＲＮＡ的载体编码； ｄ）递送器件，用于通过所述颅内通路装置来递送所述小干扰ＲＮＡ到所述脑部位置。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】US 2006-8-8 11/501,1471. 一种用于治疗亨廷顿氏舞蹈症的医学系统，包括a)颅内通路装置；b)定位脑部预定位置的定位器件，所述的预定位置含有至少一个细胞表达亨廷顿蛋白；c)可递送数量的小干扰RNA，所述小干扰RNA包括第一链，该链含有至少19个连续核苷酸，核苷酸由选自序列SEQ.ID.NO24或序列SEQ.ID.NO25的基团或编码所述小干扰RNA的载体编码；d)递送器件，用于通过所述颅内通路装置来递送所述小干扰RNA到所述脑部位置。2. 如权利要求1所述的医学系统，其中所述的颅内通路装置是颅内通路端口。3. 如权利要求1或2所述的医学系统，其中所述的脑内预定位置是尾状核、壳核、放射冠 或纹状体。4. 如权利要求1 3的任一权利要求所述的医学系统，其中所述的递送器件是从外部注射 器到颅内通路端口的注射器件。5. 如权利要求1 4的任一权利要求所述的医学系统，其中所述的递送器件是输液泵。6. 如权利要求5所述的医学系统，其中所述的输液泵是机电泵。7. 如权利要求5所述的医学系统，其中所述的输液泵是渗透泵。8. 如权利要求1 7的任一权利要求所述的医学系统，其中所述的载体是病毒载体。9. 如权利要求8所述的医学系统，其中所述的病毒载体是腺相关病毒载体。10. 如权利要求8所述的医学系统，其中所述的病毒载体还编码一条第二链，其中第二链与 第一链至少15个连续的核苷酸互补。11. 如权利要求1 10的任一权利要求所述的医学系统，其中小干扰RNA还包括一条第二 链，其中第二链与第一链至少15个连续的核苷酸互补。12. 如权利要求1 11的任一权利要求所述的医学系统，其中定位器件是患者特异性的和用 于术中的。13. 如权利要求1 12的任一权利要求所述的医学系统，其中的颅内通路装置包插一个导 管，其中的导管包括标记物。14. 一种治疗亨廷顿氏舞蹈症患者的方法,包括a) 定位脑内预定位置，所述的预定位置含有至少一个亨廷顿蛋白表达细胞；b) 安放颅内通路递送装置，以提供到达脑内预定位置的通路；c) 注入一种小干扰RNA，所述小干扰RNA包括第一链，该链含有至少19个连续核苷酸， 核苷酸由选自序列SEQ. ID. NO: 24或序列SEQ. ID. NO: 25的序列编码，或由编码所述小干 扰RNA的载体编码；其中亨廷顿氏舞蹈症的至少一个属性被降低或其进展被延缓或阻滞。15. 如权利要求14所述的方法，其中的颅内通路装置是颅内通路端口。16. 如权利要求14或15所述的方法，...
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