【技术实现步骤摘要】
本公开属于生物医学领域，尤其涉及到一种增强子的多核苷酸。此外，本公开特别地公开了一种用于组织特异性的启动子筛选方法和包含本公开中所述的多核苷酸在驱使基因在肌肉中特异性表达的核酸构建体、载体、病毒颗粒和组合物，以及在制备用于治疗相关疾病的基因疗法中的用途。
技术介绍
1、影响外源蛋白质在哺乳动物中的因素有很多，如增强子、转录和翻译控制因子、rna加工、基因拷贝的数目、mrna的稳定性、外源基因在染色体上的整合位点、重组蛋白对宿主细胞潜在的毒性和宿主细胞潜在的基因组偏好性等。在调控基因表达的因素中，增强子的选择也起到了举足轻重的作用。增强子是转录因子结合位点的密集簇，是一小段可以与蛋白质结合的区域，与蛋白质结合以后，基因的转录作用将会增强。
2、基因治疗是指将正常的或是有治疗作用的外源基因插入到靶细胞当中，修复靶细胞中有缺陷的基因，或者替代有缺陷的基因，从而达到治疗疾病目的的生物医疗技术。因此，如何通过筛选组织特异性较强的增强子，从而增强目的基因的表达，成为了基因治疗研究中重要的一部分。
3、启动子是基因重要的组成部...
【技术保护点】
1.一种增强肌肉特异性基因表达的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含选自SEQ ID NO：1-6的核苷酸序列。
2.一种嵌合启动子，其包含一个或多个如权利要求1所述的多核苷酸，所述嵌合启动子为肌肉特异性启动子。
3.根据权利要求2所述的嵌合启动子，其中所述嵌合启动子从5’至3’包含以下多核苷酸片段：
4.根据权利要求3所述的嵌合启动子，其中所述嵌合启动子3’端进一步包含TATA-inr。
5.根据权利要求3所述的嵌合启动子，所述第一启动子选自SEQ ID NO：26。
6.根据权利要求3所述的嵌合启动子，所述第二...
【技术特征摘要】
1.一种增强肌肉特异性基因表达的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含选自seq id no：1-6的核苷酸序列。
2.一种嵌合启动子，其包含一个或多个如权利要求1所述的多核苷酸，所述嵌合启动子为肌肉特异性启动子。
3.根据权利要求2所述的嵌合启动子，其中所述嵌合启动子从5’至3’包含以下多核苷酸片段：
4.根据权利要求3所述的嵌合启动子，其中所述嵌合启动子3’端进一步包含tata-inr。
5.根据权利要求3所述的嵌合启动子，所述第一启动子选自seq id no：26。
6.根据权利要求3所述的嵌合启动子，所述第二启动子选自seq id no：24、25、27、29或30。
7.根据权利要求3所述的嵌合启动子，所述第三启动子选自seq id no：28。
8.根据权利要求4所述的嵌合启动子，其中所述tata-inr为seq id no：31。
9.根据权利要求2至8中任一项所述的嵌合启动子，其中嵌合启动子包含选自seq idno：9-20的核苷酸序列。
10.一种载体，其包含如权利要求1所述的多核苷酸或如权利要求2至9中任一项所述的嵌合启动子。
【专利技术属性】
技术研发人员：陈书元，吴振华，叶国杰，张雨微，蓝星，王立军，
申请(专利权)人：杭州嘉因生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：
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