一种新型病毒包装质粒及其应用制造技术

本公开提供了一种新型病毒包装质粒及其应用，尤其涉及一种嵌合序列及其在增强Cap表达中的用途，以及提供了包含该嵌合序列的重组腺相关病毒包装质粒、重组腺相关病毒及其应用。

【技术实现步骤摘要】

本公开属于生物，尤其涉及到一种新型病毒包装质粒及其应用。

技术介绍

1、腺相关病毒作为基因治疗的载体在临床上获得了巨大成功，最近几年获批上市的基于aav的基因治疗药物有luxturna、zolgensma、hemgenix、elevidys、roctavian，涵盖的疾病领域有眼科、神经和血液。其中除了治疗先天性黑蒙症的luxtuna，其余的5个获批药物都需要大剂量（2 × 1013至 1.3 × 1014vg/kg）通过静脉注射全身性给药。对于成人患者，每位患者的一次性给药剂量可能达到~1016vg。这将对病毒的生产构成严峻的挑战。因此，最大可能地提高病毒的产量和质量是每一个基因治疗药物开发公司都在努力的方向。

技术实现思路

1、本公开提供了一种核酸序列，所述序列从5’端到3’端依次包含第一序列、第二序列以及第三序列。

2、在一些实施方案中，所述第一序列如seq id no：13所示，所述第二序列如seq idno：15所示，所述第三序列如seq id no：17所示。>

3、在一些实本文档来自技高网...

【技术保护点】

1. 一种核酸序列，所述序列从5’端到3’端依次包含第一序列、第二序列以及第三序列，其中所述第一序列如SEQ ID NO：13所示，所述第二序列如SEQ ID NO：15所示，所述第三序列如SEQ ID NO：17所示。

2. 如权利要求1所述的核酸序列，其中所述核酸序列如SEQ ID NO：18所示。

3.如权利要求1所述的核酸序列，其中所述第一序列、第二序列和第三序列之间直接相连或由连接序列相连。

4.如权利要求1至3中任一项所述的核酸序列在增强Cap基因表达中的用途。

5.如权利要求4所述的用途，所述Cap基因血清型选自AAV9、8、...

【技术特征摘要】

1. 一种核酸序列，所述序列从5’端到3’端依次包含第一序列、第二序列以及第三序列，其中所述第一序列如seq id no：13所示，所述第二序列如seq id no：15所示，所述第三序列如seq id no：17所示。

2. 如权利要求1所述的核酸序列，其中所述核酸序列如seq id no：18所示。

3.如权利要求1所述的核酸序列，其中所述第一序列、第二序列和第三序列之间直接相连或由连接序列相连。

4.如权利要求1至3中任一项所述的核酸序列在增强cap基因表达中的用途。

5.如权利要求4所述的用途，所述cap基因血清型选自aav9、8、1、2、3、3b、4、5、6、7、10、11、12、13、rh10或hu37。

6.一种重组腺相关病毒包装质...

【专利技术属性】
技术研发人员：李中万，陈书元，郭倩，叶国杰，吴振华，
申请(专利权)人：杭州嘉因生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：