一种可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒及其制备方法和应用技术

本申请公开了一种可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒及其制备方法和应用，涉及生物医药技术领域。本申请提供的仿病毒颗粒包括融合蛋白、蛋白酶以及靶向肌肉细胞的膜融合蛋白。本申请实施例提供的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，通过所含仿病毒颗粒中携带的基因编辑蛋白和靶向肌肉细胞的膜融合蛋白，基因编辑蛋白和膜融合蛋白利用膜融合的方式，使基因编辑蛋白通过携带肌肉细胞膜融合蛋白的仿病毒颗粒递送至肌肉细胞中，实现体内和体外均能直接基因编辑肌肉细胞的目的，从而减少基因编辑的脱靶性和毒副作用，进而能够高效且精准地提高基因编辑肌肉细胞的稳定性、特异性以及靶向性。

【技术实现步骤摘要】

本申请涉及生物医药，尤其涉及一种可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒及其制备方法和应用。

技术介绍

1、肌肉组织是由肌肉细胞（肌纤维）和特定的蛋白质组成的一种组织类型。其主要组成部分包括肌肉细胞、肌原纤维蛋白、肌肉细胞膜、基底膜和肌肉间质细胞。肌肉细胞是多核的细胞，具有收缩和伸展的能力。肌原纤维蛋白组成了肌肉的收缩和伸展装置，肌肉细胞膜传导神经冲动，基底膜提供结构支持，肌肉间质细胞参与调节肌肉功能。因此肌肉组织在人体中具有重要的意义，它负责产生力量和实现运动，维持身体的姿势和平衡，支持和保护内脏器官，促进血液循环和热量调节，以及参与代谢调节和免疫支持。肌肉组织的缺陷可能导致多种肌肉疾病，如肌营养不良症（dmd）、炎症性肌病、肌肉腱单头肌病、肌肉变性疾病和运动神经元疾病等。这些疾病可能导致肌肉无力、运动障碍、肌肉萎缩、疼痛和功能障碍等症状，严重影响患者的生活质量。

2、基因编辑肌肉组织可以用于修复或修改肌肉细胞中的基因缺陷，恢复其正常功能，帮助改善肌肉功能、减轻疾病症状，为患者提供更好的生活质量。此外，基因编辑肌肉组织还可以用于研究肌肉生物学和本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在于，所述仿病毒颗粒包括基因编辑器融合蛋白、蛋白酶以及靶向肌肉细胞的膜融合蛋白。

2.根据权利要求1所述的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在于，所述基因编辑器融合蛋白包括：a）HIV型结构蛋白Gag；b）核酸可编程DNA结合蛋白或Cre重组酶；c）核定位和核出口序列；d）可裂解接头序列；

3.根据权利要求1所述的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在于，所述蛋白酶包括HIV转录酶、HIV蛋白水解酶和HIV整合酶。

4.根据权利要求1所述的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒...

【技术特征摘要】

1.一种可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在于，所述仿病毒颗粒包括基因编辑器融合蛋白、蛋白酶以及靶向肌肉细胞的膜融合蛋白。

2.根据权利要求1所述的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在于，所述基因编辑器融合蛋白包括：a）hiv型结构蛋白gag；b）核酸可编程dna结合蛋白或cre重组酶；c）核定位和核出口序列；d）可裂解接头序列；

3.根据权利要求1所述的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在于，所述蛋白酶包括hiv转录酶、hiv蛋白水解酶和hiv整合酶。

4.根据权利要求1所述的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在于，所述靶向肌肉细胞的膜融合蛋白包括膜融合蛋白myomaker和myomerger序列；

5.根据权利要求2所述的可实现靶向肌肉细胞基因编辑的仿病毒颗粒，其特征在...

【专利技术属性】
技术研发人员：许从飞，周史焜，罗靖瞳，王均，
申请(专利权)人：华南理工大学，
类型：发明
国别省市：