System.ArgumentOutOfRangeException: 索引和长度必须引用该字符串内的位置。 参数名: length 在 System.String.Substring(Int32 startIndex, Int32 length) 在 zhuanliShow.Bind()
【技术实现步骤摘要】
技术介绍
技术实现思路
1、根据本专利技术一些实施例的一方面,提供了一种治疗有需要的一人类对象的法布里病的方法,所述方法包括:向所述对象以一治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶进行给药,其中所述治疗有效量的所述重组人类α-半乳糖苷酶为0.2至2.0毫克/公斤,从而治疗所述对象的法布里病,其中所述给药以大于两周的间隔进行,并且其中所述重组人类α-半乳糖苷酶的多个单体通过长度为20至600个原子的一连接部分彼此共价连接。
2、根据本专利技术一些实施例的一方面,提供了一种治疗有需要的一人类对象的法布里病的方法,所述方法包括向所述对象以一治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶进行给药,其中所述治疗有效量的所述重组人类α-半乳糖苷酶为0.2至2.0毫克/公斤,从而治疗所述对象的法布里病,其中所述给药以大于两周至每隔四周的间隔进行,并且其中所述重组人类α-半乳糖苷酶的多个单体通过长度为20至600个原子的一连接部分彼此共价连接。
3、根据本专利技术一些实施方案的一方面,所述重组人类α-半乳糖苷酶是一植物重组人类α-半乳糖苷酶。
4、根据本专利技术一些实施例的一方面,所述植物重组人类α-半乳糖苷酶与双-nhs-peg45交联。
5、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为三周或四周。
6、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为17天至8周。
7、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为17天至6周。
8、根据
9、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为3周至6周。
10、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为3周至5周。
11、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为3周至4周。
12、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为4周至6周。
13、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述间隔为4周至5周。
14、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述给药为静脉内给药。
15、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述给药以1.0毫克/公斤的一剂量进行。
16、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述给药以2.0毫克/公斤的一剂量进行。
17、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述给药为每三周进行一次。
18、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述给药为每四周进行一次。
19、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述给药为每五周进行一次。
20、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述给药为每六周进行一次。
21、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶降低所述对象中的gb3及/或溶酶体gb3。
22、根据本专利技术一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶维持所述对象中的多个心脏参数的稳定性,或减弱所述多个心脏参数的恶化。
23、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述多个心脏参数为通过mri测量与多个治疗前的数值相比的lvm或lvmi。
24、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶维持所述对象中血浆gb3及/或溶酶体-gb3浓度降低的稳定性。
25、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶维持所述对象中尿液gb3浓度降低的稳定性。
26、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶减轻所述对象中与法布里疾病相关的肾功能恶化。
27、根根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶维持所述对象中的肾功能的稳定性。
28、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶维持所述对象的至少一种胃肠参数的稳定性,或减弱所述至少一个胃肠道参数的恶化。
29、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述胃肠参数为在治疗6个月后测量并与多个治疗前的数值相比的腹痛及/或腹痛频率。
30、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述治疗有效量的重组人类α-半乳糖苷酶维持所述对象的美因茨严重性评分指数的稳定性,或减弱所述美因茨严重性评分指数的恶化。
31、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述美因茨严重性评分指数的降低是在治疗6个月后进行测量并与治疗前的数值进行相比。
32、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述重组人类α-半乳糖苷酶在给药后具有至少5小时的一循环半衰期(t1/2)。
33、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述重组人类α-半乳糖苷酶在给药后具有至少20小时的一循环半衰期(t1/2)。
34、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述重组人类α-半乳糖苷酶在给药后具有至少50小时的一循环半衰期(t1/2)。
35、根据本专利技术的一些实施例的一方面,在给药1毫克/公斤的所述重组人类α-半乳糖苷酶后,所述重组人类α-半乳糖苷酶具有至少5000纳克/毫升的一c最大值。
36、根据本专利技术的一些实施例的一方面,在给药2毫克/公斤后,所述重组人类α-半乳糖苷酶具有至少8000纳克/毫升的c最大值。
37、根据本专利技术的一些实施例的一方面,在给药1.0毫克/公斤的所述重组人类α-半乳糖苷酶后,所述重组人类α-半乳糖苷酶具有至少100,000纳克*小时/毫升的一生物利用度(auc0-∞)。
38、根据本专利技术的一些实施例的一方面,在给药2.0毫克/公斤的所述重组人类α-半乳糖苷酶后,所述重组人类α-半乳糖苷酶具有至少400,000纳克*小时/毫升的一生物利用度(auc0-∞)。
39、根据本专利技术的一些实施例的一方面,提供了一种单位剂量调剂,所述单位剂量调剂包含2.0至500毫克的重组人类α-半乳糖苷酶,所述单位剂量调剂被配制为用于向一人类对象给药。
40、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述单位剂量调剂包括10毫克的重组人类α-半乳糖苷酶。
41、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述单位剂量调剂包括50毫克的植物重组人类α-半乳糖苷酶。
42、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述单位剂量调剂包括100至180毫克的重组人类α-半乳糖苷酶。
43、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述单位剂量调剂包括150毫克的重组人类α-半乳糖苷酶。
44、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述单位剂量调剂被配制为一液体。
45、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述单位剂量调剂被配制为用于静脉内给药。
46、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述重组人类α-半乳糖苷酶的多个单体通过聚(亚烷基)二醇连接部分而彼此共价连接。
47、根据本专利技术的一些实施例的一方面,所述聚(亚烷基)本文档来自技高网...
【技术保护点】
1.一种将植物重组人类α-半乳糖苷酶应用在制备用于治疗有需要的一人类对象的法布里病的药品的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶与双-NHS-PEG45交联,其中一治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶为0.2至2.0毫克/公斤并以大于两周以上的间隔进行给药。
2.如权利要求1所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶为0.2至2.0毫克/公斤并以3至4周的间隔进行给药。
3.如权利要求1所述的用途,其特征在于:所述间隔为4周。
4.如权利要求1至3任一项所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶被配制用于通过静脉内给药进行给药。
5.如权利要求1至4任一项所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量为2.0毫克/公斤并以4周的间隔进行给药。
6.如权利要求1至5任一项所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶包括:一人类α-半乳糖苷酶蛋白,具有SEQ ID NO:1至3中任一个所示的一氨基酸序列。
7.如权利要求6所述的用途,其特征在于:所述植物重
8.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶降低所述对象中的Gb3及/或溶酶体Gb3。
9.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶的给药在所述对象中导致以下多个结果中的至少一个:
10.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶在给药后具有一循环半衰期(T1/2),所述循环半衰期选自于由给药后至少5小时、至少20小时以及至少50小时所组成的族群。
11.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶的表征为在给药1毫克/公斤后的C最大值为至少5000纳克/毫升,或给药2毫克/公斤后的C最大值为至少8000纳克/毫升。
12.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:在给药1.0毫克/公斤的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶后,所述植物重组人类α-半乳糖苷酶具有至少100,000纳克*小时/毫升的一生物利用度(AUC 0-∞),或在给药2.0毫克/公斤的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶后具有至少400,000纳克*小时/毫升的一生物利用度(AUC 0-∞)。
13.一种单位剂量调剂,其特征在于:所述单位剂量调剂包含2.0至500毫克的植物重组人类α-半乳糖苷酶,所述植物重组人类α-半乳糖苷酶与双-NHS-PEG45交联,所述单位剂量调剂被配制为用于向一人类对象给药。
14.一种套组,其特征在于:所述套组包含2.0至500毫克与双-NHS-PEG45交联的植物重组人类α-半乳糖苷酶的至少一单位剂量调剂和一标签,所述单位剂量调剂被配制为用于给药,所述标签包含对有需要的对象的给药说明,其中所述给药说明具体指示一治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶为2.0毫克/公斤并以每4周的间隔进行给药。
15.如权利要求14所述的套组,其特征在于:所述单位剂量调剂被配制为一液体。
16.如权利要求14所述的套组,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶包括:一人类α-半乳糖苷酶蛋白,具有SEQ ID NO:1至3中任一个所示的一氨基酸序列。
...【技术特征摘要】
1.一种将植物重组人类α-半乳糖苷酶应用在制备用于治疗有需要的一人类对象的法布里病的药品的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶与双-nhs-peg45交联,其中一治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶为0.2至2.0毫克/公斤并以大于两周以上的间隔进行给药。
2.如权利要求1所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶为0.2至2.0毫克/公斤并以3至4周的间隔进行给药。
3.如权利要求1所述的用途,其特征在于:所述间隔为4周。
4.如权利要求1至3任一项所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶被配制用于通过静脉内给药进行给药。
5.如权利要求1至4任一项所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量为2.0毫克/公斤并以4周的间隔进行给药。
6.如权利要求1至5任一项所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶包括:一人类α-半乳糖苷酶蛋白,具有seq id no:1至3中任一个所示的一氨基酸序列。
7.如权利要求6所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶如seq idno:2或3所示。
8.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶降低所述对象中的gb3及/或溶酶体gb3。
9.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:所述治疗有效量的所述植物重组人类α-半乳糖苷酶的给药在所述对象中导致以下多个结果中的至少一个:
10.如权利要求1至7任一项所述的用途,其特征在于:所述植物重组人类α-半乳糖苷酶在给药后具有一循环半衰期(t1/2),...
【专利技术属性】
技术研发人员:埃纳特·阿尔蒙,罗尔·切尔特科夫,萨里·阿隆,尤瑟夫·雪提尔,
申请(专利权)人:波塔力克斯有限公司,
类型:发明
国别省市:
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