用于治疗和控制血红蛋白病和贫血病的方法和组合物技术

本发明专利技术提供了一种组合物，其包含α－（３－氨基邻苯二甲酰亚氨基）戊二酰亚胺或３－（４′氨基异吲哚啉－１′－酮）－１－哌啶－２，６－二酮，或其药学上可接受的盐、包合物、立体异构体、或立体异构体的混合物。本发明专利技术还提供了所述组合物在制备用于治疗患有镰刀型细胞贫血病的个体的药物中的用途，和所述组合物在制备用于在患有贫血病的个体中诱导胎儿血红蛋白表达的药物中的用途。（*该技术在2024年保护过期，可自由使用*）

【技术实现步骤摘要】
用于治疗和控制血红蛋白病和贫血病的方法和组合物本申请是2004年12月2日提交的题为“用于治疗和控制血红蛋白病和贫血病的 方法和组合物”的中国专利申请200480041252. 3的分案申请。本申请要求2003年12月2 日提交的美国临时申请60/526，910的优先权，在此引入其全部内容作为参考。1.专利
本专利技术涉及治疗、预防和/或控制血红蛋白病(如镰刀型细胞贫血病)和其它贫 血病(如疾病或药物诱导的贫血病)的方法，该方法包括给予称作IMiD 的沙利度胺类似 物成员，具体地是IMiD 4-(氨基)-2-(2，6_ 二氧代(3-哌啶基))-异吲哚啉-1，3-二酮 (也称作α-(3-氨基邻苯二甲酰亚氨基)戊二酰亚胺；Celgene Corporation)和3_(4_氨 基-1-氧代-1，3-二氢异吲哚-2-基)-哌啶-2，6-二酮(也称作3-(4'氨基异吲哚 啉-1 ‘-酮)I哌啶_2，6- 二酮；Celgene Corporation)，和包括这种化合物的药物组合 物。2.
技术介绍
2. 1.镰刀型细胞贫血病和其它血红蛋白病镰刀型细胞贫血病(〃 SCA)是一种与异常血红蛋本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种组合物在制备用于治疗患有镰刀型细胞贫血病的个体的药物中的用途，其中所述组合物降低所述个体在显微镜下观察到的红血球变形，其中所述贫血病不是由所述个体的外源性ＴＮＦ－α诱导的，且所述组合物包含α－（３－氨基邻苯二甲酰亚氨基）戊二酰亚胺或３－（４′氨基异吲哚啉－１′－酮）－１－哌啶－２，６－二酮，或其药学上可接受的盐、包合物、立体异构体、或立体异构体的混合物。

【技术特征摘要】
US 2003-12-2 60/526,910一种组合物在制备用于治疗患有镰刀型细胞贫血病的个体的药物中的用途，其中所述组合物降低所述个体在显微镜下观察到的红血球变形，其中所述贫血病不是由所述个体的外源性TNF α诱导的，且所述组合物包含α (3 氨基邻苯二甲酰亚氨基)戊二酰亚胺或3 (4′氨基异吲哚啉 1′ 酮) 1 哌啶 2，6 二酮，或其药学上可接受的盐、包合物、立体异构体、或立体异构体的混合物。2.如权利要求1所述的用途，其中所述化合物是α-(3-氨基邻苯二甲酰亚氨基)戊二 酰亚胺。3.如权利要求1所述的用途，其中所述化合物是3-(4'氨基异吲哚啉-1'-酮)-1_哌 啶-2，6-二酮。4.如权利要求1所述的用途，其中所述组合物还包含羟基脲。5.如权利要求1所述的用途，其中所述组合物还包含第二化合物，其中所述第二化合 物是胍基衍生物、一氧化二氮、丁酸酯或丁酸酯衍生物、醛或醛衍生物、具有抗镰形细胞形 成活性的植物提取物、克霉唑、三芳基甲...

【专利技术属性】
技术研发人员：劳瑞穆塔德帕塞维尔，凯乐WH陈，海伦布拉迪，
申请(专利权)人：细胞基因公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]