用于治疗B型血友病的组合物和方法技术

提供一种组合物，包含：(1)第一多核苷酸序列，所述第一多核苷酸序列包含与第一启动子可操作连接的第一细小病毒衣壳基因第一开放阅读框(ORF)和与第二启动子可操作连接的第二细小病毒衣壳基因第二开放阅读框，其中所述第一ORF包含含有所述第二启动子的内含子序列；和(2)第二多核苷酸序列，所述第二多核苷酸序列包含编码人因子IX(FIX)蛋白的转基因序列。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

技术介绍

技术实现思路

【技术保护点】

PCT国内申请，权利要求书已公开。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

pct国内申请，权...

【专利技术属性】
技术研发人员：施中东，
申请(专利权)人：英斯培瑞有限公司，
类型：发明
国别省市：