用于治疗眼部疾病的组合物和方法技术

本发明专利技术涉及一种用于治疗X连锁性视网膜色素变性的系统，以及使用所述系统治疗X连锁性视网膜色素变性的方法。视网膜色素变性的方法。

【技术实现步骤摘要】
用于治疗眼部疾病的组合物和方法

技术介绍

[0001]色素性视网膜病变(Retinitis pigmentosa，RP)是一种可导致视力 丧失的遗传性眼病，其症状包括夜视困难和周围视力下降(侧视)。其 通常出现在儿童时期，且症状逐渐恶化。
[0002]X染色体连锁视网膜色素变性(X-linked retinitis pigmentosa， XLRP)是一种由位于X染色体上的视网膜色素变性GTP酶调节剂 (Retinitis pigmentosa GTPase regulator，RPGR)基因突变引起的遗传性 色素性视网膜病变，其始于夜盲症，且随后患者视野逐渐缩小，并最 终导致失明。

技术实现思路

[0003]目前，本领域对开发能够有效治疗XLRP的药物和方法存在需 求。本专利技术所提供的组合物、系统和方法解决了上述需求。
[0004]一方面，本专利技术提供一种组合物，其包含：(i)第一多核苷酸， 其中所述第一核苷酸包含与第一启动子可操作连接的第一序列和与 第二启动子可操作连接的第二序列，所述第一序列编码腺相关病毒 (AAV)衣壳蛋白，所本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种组合物，其包含：(i)第一多核苷酸，其中所述第一核苷酸包含与第一启动子可操作连接的第一序列和与第二启动子可操作连接的第二序列，所述第一序列编码腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，所述第二序列编码AAV rep蛋白，所述第一启动子和所述第二启动子适于在昆虫细胞中表达，以及(ii)第二多核苷酸，其中所述第二多核苷酸包含与CMV、CAG、MNDU3、PGK、EF1a启动子或眼部特异性启动子可操作连接的第三序列，所述第三序列编码视网膜色素变性GTP酶调节剂(Retinitis pigmentosa GTPase regulator，RPGR)多肽。2.如权利要求1所述的组合物，其中所述第三序列编码RPGR ORF15多肽。3.如权利要求1或2所述的组合物，其中所述第三序列是密码子优化的。4.如权利要求1所述的组合物，其中所述第三序列包含与SEQ ID NO.2具有至少90％的同一性的序列。5.如权利要求1所述的组合物，其中所述第三序列包含与SEQ ID NO.3具有至少90％的同一性的序列。6.如权利要求1所述的组合物，其中所述昆虫细胞是Sf9细胞。7.如权利要求1所述的组合物，其中所述第一启动子或第二启动子是p10启动子。8.如权利要求1所述的组合物，其中所述第一启动子或第二启动子是PolH启动子。9.如权利要求1所述的组合物，其中所述眼部特异性启动子选自RPE 65基因启动子、人类视黄醛结合蛋白(CRALBP)基因启动子、鼠类11-顺式视黄醇脱氢酶(RDH)基因启动子、视紫红质启动子，视紫红质激酶启动子(Rhodoposin kinase promoter)、金属蛋白酶3的组织抑制剂(Timp3)启动子、感光素类视黄醇结合蛋白启动子和玻璃体黄斑营养不良2(vitelliform macular dystrophy 2)启动子、光受体间类视色素结合蛋白(Interphotoreceptor retinoid-binding protein，IRBP)启动子。10.如权利要求1所述的组合物，其中所述第一序列在3

【专利技术属性】
技术研发人员：赵巍，施中东，
申请(专利权)人：英斯培瑞有限公司，
类型：发明
国别省市：