用于治疗眼部疾病的组合物和方法技术

本发明专利技术涉及一种用于治疗眼部疾病的系统，以及使用所述系统治疗眼部疾病的方法。以及使用所述系统治疗眼部疾病的方法。

【技术实现步骤摘要】
用于治疗眼部疾病的组合物和方法

技术介绍

[0001]血管生成是指在组织中血管新的形成或生长，或现有的毛细血管或血管进一步形成或生长，其在疾病和健康中具有重要作用。病理性眼部血管生成或新血管形成可发生在视网膜，脉络膜和角膜中，并可导致严重的视力障碍。眼部血管生成与广泛的疾病有关，包括湿性老年性黄斑变性(wet AMD)、糖尿病性视网膜病变、黄斑水肿等。
[0002]目前已经开发了用于治疗血管生成相关病症的抗体类药物，例如抗VEGF的融合蛋白Eylea。但这些抗体价格昂贵。因此，需要靶向血管生成的新疗法用于治疗与血管生成相关的眼部疾病。

技术实现思路

[0003]目前，本领域对开发有效治疗与血管生成相关的眼部疾病的药物和方法存在需求。本专利技术所提供的组合物、系统和方法解决了上述需求。
[0004]一方面，本专利技术提供一种组合物，其包含：(i)第一多核苷酸，其中所述第一核苷酸包含与第一启动子可操作连接的第一序列和与第二启动子可操作连接的第二序列，所述第一序列编码腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，所述第二序列编码AAV rep蛋白，所述第一启动本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种组合物，其包含：(i)第一多核苷酸，其中所述第一核苷酸包含与第一启动子可操作连接的第一序列和与第二启动子可操作连接的第二序列，所述第一序列编码腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，所述第二序列编码AAV rep蛋白，所述第一启动子和所述第二启动子适于在昆虫细胞中表达，以及(ii)第二多核苷酸，其中所述第二多核苷酸包含与CMV、CAG、MNDU3、PGK、EF1a启动子或眼部特异性启动子可操作连接的第三序列，所述第三序列编码血管内皮生长因子(Vascular Endothelial Growth Factor，VEGF)抑制剂。2.如权利要求1所述的组合物，其中所述VEGF抑制剂是VEGF抗体或其抗原结合片段。3.如权利要求1所述的组合物，其中所述VEGF抑制剂包含SEQ ID NO 1的序列。4.如权利要求1所述的组合物，其中所述VEGF抑制剂包含SEQ ID NO 2的序列。5.如权利要求1所述的组合物，其中所述VEGF抑制剂包含SEQ ID NO 3的序列。6.如权利要求1所述的组合物，其中所述VEGF抑制剂包含SEQ ID NO 4的序列。7.如权利要求1所述的组合物，其中所述昆虫细胞是Sf9细胞。8.如权利要求1所述的组合物，其中所述第一启动子或第二启动子是p10启动子。9.如权利要求1所述的组合物，其中所述第一启动子或第二启动子是PolH启动子。10.如权利要求1所述的组合物，其中所述眼部特异性启动子选自RPE 65基因启动子、人类视黄醛结合蛋白(CRALBP)基因启动子、鼠类11-顺式视黄醇脱氢酶(RDH)基因启动子、视紫红质启动子，视紫红质激酶启动子(Rhodoposin kinase promoter)、金属蛋白酶3的组织抑制剂(Timp3)启动子、感光素类视黄醇结合蛋白启动子和玻璃体黄斑营养不良2(vitelliform macular dystrophy 2)启动子、光受体间类视色素结合蛋白(Interphotoreceptor retinoid-binding protein，IRBP)启动子。11.如权利要求1所述的组合物，其中所述第一序列在3
’
末端进一步包含多聚A...

【专利技术属性】
技术研发人员：赵巍，施中东，
申请(专利权)人：英斯培瑞有限公司，
类型：发明
国别省市：