编码基于FVIII-BDD和异源信号肽的融合蛋白的分离的核酸及其用途制造技术

本申请涉及遗传学、基因疗法和分子生物学的领域。更具体地，本发明专利技术涉及编码基于FVIII‑BDD(B‑结构域缺失的凝血因子VIII)和异源信号肽的融合蛋白的核酸，涉及基于此的表达盒和载体，涉及用于生产基于FVIII‑BDD和异源信号肽的融合蛋白的宿主细胞，以及进一步涉及上述载体的各种用途。

【技术实现步骤摘要】

专利
本申请涉及遗传学、基因疗法和分子生物学的领域。更具体地，本专利技术涉及编码基于fviii-bdd(b-结构域缺失的凝血因子viii)和异源信号肽的融合蛋白的核酸，涉及基于此的表达盒和载体，涉及用于生产基于fviii-bdd和异源信号肽的融合蛋白的宿主细胞，并且进一步涉及上述载体的各种用途。

技术介绍

0、专利技术背景

1、血友病是一种隐性的、x-连锁的遗传障碍，其造成参与继发性止血的蛋白之一的缺乏。血友病a(或经典血友病)是最常见的血友病变体；每5000名新生男性中就有1人患此病(2019年全球年度调查报告，wfh https://www.wfh.org/en/our-work-research-data/annual-global-survey)，并且它由凝血因子viii蛋白的缺乏造成。根据俄罗斯血友病协会(russian haemophilia society)，在俄罗斯有超过6500名血友病a患者(2019年全球年度调查报告，wfh)。

2、凝血因子viii(fviii)是一种主要从窦状隙肝上皮细胞分泌到血液中的2本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种分离的核酸，其编码基于FVIII-BDD(B-结构域缺失的凝血因子VIII)和异源信号肽的融合蛋白，所述融合蛋白包括选自SEQ ID NO:7、SEQ ID NO:8或SEQ ID NO:9的氨基酸序列。

2.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述基于FVIII-BDD和异源信号肽的融合蛋白具有SEQ ID NO:7的氨基酸序列。

3.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述基于FVIII-BDD和异源信号肽的融合蛋白具有SEQ ID NO:8的氨基酸序列。

4.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述基于FVIII-BDD和异源信号肽的融合...

【技术特征摘要】

1.一种分离的核酸，其编码基于fviii-bdd(b-结构域缺失的凝血因子viii)和异源信号肽的融合蛋白，所述融合蛋白包括选自seq id no:7、seq id no:8或seq id no:9的氨基酸序列。

2.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述基于fviii-bdd和异源信号肽的融合蛋白具有seq id no:7的氨基酸序列。

3.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述基于fviii-bdd和异源信号肽的融合蛋白具有seq id no:8的氨基酸序列。

4.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述基于fviii-bdd和异源信号肽的融合蛋白具有seq id no:9的氨基酸序列。

5.根据权利要求2所述的分离的核酸，所述核酸是seq id no:11的核苷酸序列。

6.根据权利要求3所述的分离的核酸，所述核酸是seq id no:12的核苷酸序列。

7.根据权利要求4所述的分离的核酸，所述核酸是seq id no:13的核苷酸序列。

8.一种表达盒，其包含根据权利要求1-7中的任一项所述的核酸。

9.根据权利要求8所述的表达盒，所述表达盒在5’端到3’端方向包含以下元件：

10.一种表达载体，其包含根据权利要求1-7中的任一项所述的核酸或根据权利要求8-9中的任一项所述的表达盒。

11.根据权利要求10所述的表达载体，其中所述表达载体是重组腺伴随病毒(aav)。

12.根据权利要求11所述的表达载体，其中所述aav选自包括下述aav血清型的集合：aav1、aav2、aav3、aav4、aav5、aav6、aav7、aav8、aav9、aav10、aav11、aav12、aav13、aav14、aav15、aav16、raav.rh8、raav.rhlo、raav.rh20、raav.rh39、raav.rh74、raav.rhm4-l、aav.hu37、raav.anc80、raav.anc80l65、raav.7m8、raav.php.b、raav...

【专利技术属性】
技术研发人员：M·P·佩雷佩尔金纳，E·V·弗拉索娃，A·V·佛米纳，P·M·格绍维奇，V·A·马尔科娃，D·V·莫洛佐夫，
申请(专利权)人：拜奥卡德联合股份公司，
类型：发明
国别省市：