肥厚型心肌病治疗剂制造技术

本发明专利技术提供一种新型的肥厚型心肌病治疗剂。一种肥厚型心肌病治疗剂，其以5

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】肥厚型心肌病治疗剂


[0001]本专利技术涉及一种肥厚型心肌病治疗剂。

技术介绍

[0002]肥厚型心肌病(HCM)被定义为“以基于(1)左室或右室心肌的肥大与(2)心脏肥大的左室舒张功能下降为特征的一组疾病”，是一种被指定为难治性病的疾病(指定难治性病58)(非专利文献1)。此外，肥厚型心肌病被分类为引起左室流出道阻塞的阻塞性与不引起左室流出道阻塞的非阻塞性，前者会在收缩期产生左室内压差。具有常染色体性显性的家族史的例子较多。临床上，肥厚型心肌病被定义为在使用超声心动图检查或者心脏MRI时为15mm以上的左室最大室壁厚(在有肥大心肌病的家族史的情况下为13mm以上)。此外，肥厚型心肌病具有以下特征：在左室收缩功能正常且左室内径正常(或者缩小)的早期阶段，左室充盈压也会上升，对左室的舒张、伸展性产生障碍(非专利文献1)。
[0003]肥厚型心肌病的大部分的患者多为无症状或仅表现出轻微症状，偶尔通过检查，以心脏杂音或心电图异常为契机做出诊断的实例不在少数。在出现症状时，会有心律失常所带来的心悸或头晕、运动时的呼吸困难、胸口压迫感等。而危重症状则为昏厥。
[0004]作为治疗方法，禁止比赛运动等激烈运动。在具有心律失常的症状等的情况下，通过给予β受体阻断药或维拉帕米等改善症状。然而，并不存在改善作为肥厚型心肌病的功能性症状的左室舒张功能下降、即左室舒张速度下降的治疗药。
[0005]另一方面，5
‑
氨基乙酰丙酸为卟啉合成路径的起始物质，其除了作为光敏剂而用于光动力学疗法(日光性角化病、粉刺、皮肤癌等的治疗)、光动力学诊断方法(脑肿瘤的术中诊断、经尿道膀胱肿瘤切除术等)等以外，还被用作植物生长促进剂。此外，还有报告指出，5
‑
氨基乙酰丙酸能够通过与铁化合物进行联合使用，用于育毛剂(专利文献1)、针对线粒体病的酶增强疗法(非专利文献2)等。进一步，还有报告指出，5
‑
氨基乙酰丙酸具有增大急性心肌梗塞的动物模型心肌细胞中的琥珀酰辅酶A的量的作用(专利文献2)。现有技术文献专利文献
[0006]专利文献1：国际公开第2005/105022号专利文献2：国际公开第2020/59242号非专利文献
[0007]非专利文献1：心筋症診療
ガイドライン
(日本循環器学会/日本心不全学会合同
ガイドライン
、2018年改訂版)非专利文献2：Scientific Reports(2019)9:10549,PMID:31332208

技术实现思路

本专利技术要解决的技术问题
[0008]本专利技术的技术问题在于提供一种新型的肥厚型心肌病治疗剂。解决技术问题的技术手段
[0009]对此，本申请的专利技术人使用来自肥厚型心肌病患者iPS细胞的心肌细胞，对左室舒张功能指标、即心肌舒张速度产生影响的药物进行了探索，结果发现，5
‑
氨基乙酰丙酸表现出较强的心肌舒张速度改善作用，并进一步改善左室舒张功能，从而完成了本专利技术。
[0010]即，本专利技术提供以下的专利技术(1)～(24)。(1)一种肥厚型心肌病，其以5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐作为有效成分。(2)一种肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂，其以5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐作为有效成分。(3)一种肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂，其以5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐作为有效成分。(4)一种肥厚型心肌病治疗剂，其含有5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。(5)一种肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂，其含有5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。(6)一种肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂，其含有5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。(7)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐在制备肥厚型心肌病治疗剂中的应用。(8)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐在制备肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂中的应用。(9)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐的、肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂。(10)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合在制备肥厚型心肌病治疗剂中的应用。(11)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合在制备肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂中的应用。(12)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合在制备肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂中的应用。(13)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐，其用于治疗肥厚型心肌病。(14)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐，其用于改善肥厚型心肌病的左室舒张功能。(15)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐，其用于改善肥厚型心肌病的心肌舒张速度。(16)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合，其用于治疗肥厚型心肌病。(17)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合，其用于改善肥厚型心肌病的左室舒张功能。
(18)一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合，其用于改善肥厚型心肌病的心肌舒张速度。(19)一种肥厚型心肌病的治疗方法，其特征在于，给予有效量的5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐。(20)一种改善肥厚型心肌病的左室舒张功能的方法，其特征在于，给予有效量的5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐。(21)一种肥厚型心肌病的心肌舒张速度的改善方法，其特征在于，给予有效量的5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐。(22)一种肥厚型心肌病的治疗方法，其特征在于，联合给予5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。(23)一种肥厚型心肌病的左室舒张功能的改善方法，其特征在于，联合给予5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。(24)一种肥厚型心肌病的心肌舒张速度的改善方法，其特征在于，联合给予5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。专利技术效果
[0011]若使用5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐，则能够改善肥厚型心肌病的左室舒张功能的指标、即心肌舒张速度，且能够使改善肥厚型心肌病的本质性的左室舒张功能症状的肥厚型心肌病治疗成为可能。
附图说明
[0012]图1示出来自肥厚型心肌病患者iPS细胞的心肌细胞的心肌舒张速度、及5
‑
氨基乙酰丙酸对该舒张速度的作用。图2示出正常对照(正常心肌细胞)的心肌舒张速度、及5
‑
氨基乙酰丙酸对该舒张速度的作用。图3示出来自肥厚型心肌病患者iPS细胞的心肌细胞的舒张速度与正常心肌细胞的本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种肥厚型心肌病治疗剂，其以5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐作为有效成分。2.一种肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂，其以5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐作为有效成分。3.一种肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂，其以5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐作为有效成分。4.一种肥厚型心肌病治疗剂，其含有5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。5.一种肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂，其含有5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。6.一种肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂，其含有5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物。7.一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐在制备肥厚型心肌病治疗剂中的应用。8.一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐在制备肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂中的应用。9.一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐的、肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂。10.一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合在制备肥厚型心肌病治疗剂中的应用。11.一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合在制备肥厚型心肌病的左室舒张功能改善剂中的应用。12.一种5
‑
氨基乙酰丙酸、其酯或它们的盐与铁化合物的组合在制备肥厚型心肌病的心肌舒张速度改善剂中的应用。13.一种5
‑
氨基乙...

【专利技术属性】
技术研发人员：冈崎康司，冈崎敦子，美野轮治，早乙女秀雄，八塚由纪子，土田胜晴，市野纪子，
申请(专利权)人：学校法人顺天堂，
类型：发明
国别省市：