神经退行性疾病的治疗剂制造技术

本发明专利技术涉及神经退行性疾病的治疗剂。本公开内容提供了对神经退行性疾病的治疗，包括施用乙酰

【技术实现步骤摘要】
神经退行性疾病的治疗剂
[0001]本申请是分案申请，其原申请的国际申请号为PCT/IB2017/054929，中国国家申请号为201780059708.6，申请日为2017年8月11日，专利技术名称为“神经退行性疾病的治疗剂”。
[0002]本申请要求于2016年8月11日递交的UK 1613829.9、2017年2月16日递交的UK 1702551.1、2017年4月10日递交的UK 1705766.2、和2017年4月28日递交的UK 1706867.7的优先权；所有这些文件以参考方式整体并入本文。


[0003]本专利技术涉及亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐在制备用于治疗有需要的受试者的睡眠质量降低的药物中的应用。

技术介绍

[0004]神经退行性疾病是那些影响神经元的疾病。退行性过程可涉及神经元结构的进行性损失、神经元功能的进行性损失、或进行性神经元细胞死亡。这种进行性神经退行经常导致身体残疾和精神恶化。许多神经退行性疾病是严重的进行性和不间断疾病，并且治疗方法很少(如果有的话)。
[0005]尽管神经退行过程尚未完全了解，但认为显示具有广泛神经保护作用的治疗剂通常适用于神经退行性疾病。此外，许多神经退行性疾病与溶酶体功能障碍有关。这包括神经退行性溶酶体贮积症(LSD)和许多其他神经退行性疾病，如阿尔茨海默病和帕金森病，其中已提出与溶酶体缺陷的关联。

技术实现思路

[0006]本公开内容解决对为神经退行性疾病开发改进且广泛适用的治疗方法的需求。特别地，本公开内容描述了用于治疗受试者中神经退行性疾病、或神经退行性疾病的一种或多种症状的乙酰
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亮氨酸。神经退行性疾病可以但不必与溶酶体功能障碍相关。
[0007]在一个实施方式中，公开了乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在治疗有需要的受试者的神经退行性疾病或与神经退行性疾病相关的一种或多种症状的方法中使用，其中所述神经退行性疾病不是小脑性共济失调或C型尼曼匹克病。
[0008]在本公开内容的一个实施方式中，公开了乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在治疗有需要的受试者的神经退行性疾病的方法中使用，其中，所述受试者无症状。
[0009]在另一个实施方式中，公开了乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在延迟神经退行性疾病或神经退行性疾病的一种或多种症状发作的方法中使用，所述疾病或症状原本预期会按照典型疾病进展出现。
[0010]在又一个实施方式中，本公开内容包括乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于治疗在有需要的受试者的神经退行性疾病或与神经退行性疾病相关的一种或多种症状的方法中使用，其中，所述方法包括对所述有需要的受试者施用治疗有效量的乙酰
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亮氨酸一段持续时间，所述持续时间选自至少约3个月、至少约6个月、至少约1年、至少约2年和至
少约5年。
[0011]在一个实施方式中，本公开内容描述了乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在与典型疾病进展相比延迟神经退行性疾病或与神经退行性疾病相关的一种或多种症状随时间的进展的方法中使用，其中，所述方法包括对有需要的受试者施用治疗有效量的乙酰
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亮氨酸一段持续时间，所述持续时间选自至少约3个月、至少约6个月、至少约1年、至少约2年和至少约5年。
[0012]在又一个实施方式中，公开了乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在逆转神经退行性疾病或与神经退行性疾病相关的一种或多种症状随时间的进展的方法中使用，其中，所述方法包括对有需要的受试者施用治疗有效量的乙酰
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亮氨酸一段持续时间，所述持续时间选自至少约3个月、至少约6个月、至少约1年、至少约2年和至少约5年。
[0013]在另一个实施方式中，公开了乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在随时间改善有需要的受试者的神经退行性疾病的生物化学标志物的方法中使用，其中，所述方法包括对所述有需要的受试者施用治疗有效量的乙酰
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亮氨酸一段持续时间，所述持续时间选自至少约3个月、至少约6个月、至少约1年、至少约2年和至少约5年。
[0014]在另一个实施方式中，本公开内容包括乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在有需要的受试者中降低神经退行性疾病的严重程度、或降低与神经退行性疾病相关的一种或多种已有症状的严重程度或消除与神经退行性疾病相关的一种或多种已有症状的方法中使用，其中，所述神经退行性疾病不是小脑性共济失调或C型尼曼匹克病。
[0015]在又一个实施方式中，本公开内容包括乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在患有、疑似患有或有风险患有神经退行性疾病的受试者中提高神经保护的方法中使用，其中，所述方法包括对所述受试者施用治疗有效量的乙酰
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亮氨一段持续时间，所述持续时间选自至少约3个月、至少约6个月、至少约1年、至少约2年和至少约5年。
[0016]本公开内容的额外实施方式包括乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在受试者延迟神经退行性疾病或溶酶体贮积症(LSD)进展的方法中使用。在另一个实施方式中，乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其用于在对患神经退行性疾病或LSD的受试者提供神经保护的方法中使用。在实施方式中，乙酰
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亮氨酸是外消旋体形式，L对映体的对映体过量或D对映体的对映体过量。在另一个实施方式中，该方法还包括施用乙酰
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亮氨酸，剂量为1.5克至10克/天。再另外，在实施方式中，该方法还包括施用乙酰
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亮氨酸，治疗持续两周或更长时间。例如，该方法包括在要治疗的病或病症的症状发作之前，施用乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐。然而在另一个实施方式中，该方法还包括施用用于预防或治疗病或紊乱的另一种疗法或药剂。在本公开内容的实施方式中，提供了用于延迟受试者中神经退行性疾病或LSD进展的试剂盒，该试剂盒包括：诊断或预后神经退行性疾病或LSD的手段(means)，以及乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐。例如，试剂盒包括：诊断或预后神经退行性疾病或LSD的手段，以及乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐。在本公开内容的另一实施方式中，提供了乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐作为患有神经退行性疾病或LSD的受试者中的神经保护剂的应用。在所述方法、试剂盒或应用的进一步实施方式中，神经退行性疾病与溶酶体贮积缺陷有关。在所述方法、试剂盒或应用的其他实施方式中，神经退行性疾病是酒精中毒、亚历山大氏病(Alexander's disease)、阿尔珀病(Alper'sdisease)、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐在制备用于治疗有需要的受试者的睡眠质量降低的药物中的应用，其中，所述应用包括：对所述受试者施用治疗有效量的乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，其中所述睡眠质量降低与神经退行性疾病相关。2.如权利要求1所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述神经退行性疾病选自：多系统萎缩(MSA
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P/MSA
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C)、帕金森病、路易体痴呆症和伴有帕金森综合征的额颞叶痴呆。3.如权利要求1所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述睡眠质量降低是REM睡眠行为障碍(RBD)。4.如权利要求1所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述乙酰
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亮氨酸是乙酰
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DL
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亮氨酸。5.如权利要求1所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述乙酰
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亮氨酸具有L对映体或D对映体的对映体过量。6.如权利要求1所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述治疗有效量是约1g/天至约15g/天。7.亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐在制备用于在有需要的受试者中延迟神经退行性疾病发作的药物中的应用，所述神经退行性疾病原本预期会按照典型疾病进展出现，其中，所述应用包括：通过对所述受试者施用治疗有效量的乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐，而治疗所述神经退行性疾病的一种或多种症状。8.如权利要求7所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述神经退行性疾病的一种或多种症状是睡眠质量降低。9.如权利要求8所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述睡眠质量降低是REM睡眠行为障碍(RBD)。10.如权利要求7所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应用，其中，所述神经退行性疾病的一种或多种症状是运动功能、认知障碍、自主功能障碍和其组合。11.如权利要求7所述的亮氨酸、乙酰
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亮氨酸或其药学上可接受的盐的应...

【专利技术属性】
技术研发人员：M，
申请(专利权)人：内在生物技术有限公司，
类型：发明
国别省市：