给药方案以及相关组合物和方法技术

在某些方面，本发明专利技术提供了细胞反应性坎普他汀类似物和包含细胞反应性坎普他汀类似物的组合物。在某些方面，本发明专利技术进一步提供了使用细胞反应性坎普他汀类似物的方法，例如，治疗补体介导的病症,例如，用于抑制对细胞、组织或器官的补体介导的损伤。在某些方面，本发明专利技术提供了长效坎普他汀类似物和包含长效坎普他汀类似物的组合物。在某些方面，本发明专利技术另外提供了使用长效坎普他汀类似物的方法，例如，用于治疗补体介导的病症，例如，用于抑制对细胞、组织或器官的补体介导的损伤。在某些方面，本发明专利技术提供了靶向坎普他汀类似物和包含靶向坎普他汀类似物的组合物。在某些方面，本发明专利技术另外提供了使用靶向坎普他汀类似物的方法，例如，用于治疗补体介导的病症，例如，用于抑制对细胞、组织或器官的补体介导的损伤。组织或器官的补体介导的损伤。组织或器官的补体介导的损伤。

【技术实现步骤摘要】
给药方案以及相关组合物和方法
[0001]相关申请案的交叉参考
[0002]本申请是申请号为201880037570.4的中国专利技术专利申请(其申请日为2018年4月9日，专利技术名称为“长效坎普他汀类似物、其组合物的给药方案及其医药用途”)的分案申请，原申请为国际申请号为PCT/US2018/026753的中国国家阶段申请，该国际申请要求2017年4月7日提交的美国临时申请案第62/483,295号和2017年4月13日提交的美国临时申请案第62/485,343号在35U.S.C.119(e)下的权利，其各自的全部内容以全文引用的方式并入本文中。

技术介绍

[0003]补体是由超过30种血浆蛋白和细胞结合的蛋白组成的系统，该系统在先天性免疫和适应性免疫中起重要作用。补体系统的蛋白通过多种蛋白相互作用和裂解事件在一系列酶促级联中起作用。补体激活通过3个主要途径而发生：抗体依赖性的经典途径，旁路途径，和结合甘露糖的凝集素(MBL)途径。不适当的或过度的补体激活是许多严重疾病和病症的根本原因或促成因素，在过去的数十年中已经做出了大量努力来探究不同的补体抑制本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.长效坎普他汀类似物(LACA)在制备用于治疗补体介导的病症的药物中的用途，其中所述药物适合用于每周两次皮下给药，其中所述LACA单位剂量为20ml，浓度在50mg/ml与75mg/ml之间，其中所述LACA包含清除率降低部分，所述清除率降低部分连接至两个坎普他汀类似物部分，其中每个坎普他汀类似物部分包含环肽，所述环肽包含SEQ ID NO：28所示的氨基酸序列，并且所述氨基酸序列在N端、C端或两端被赖氨酸残基或包含赖氨酸残基的序列延伸，其中所述赖氨酸残基通过包含8
‑
氨基
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3,6
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二氧杂辛酸(AEEAc)的间隔子与所述肽的环状部分隔开，其中所述清除率降低部分包含聚合物，其中所述聚合物的各端与一个所述坎普他汀类似物部分通过氨基甲酸酯相连，以及其中所述聚合物是具有平均分子量40kD
±
10％的PEG。2.长效坎普他汀类似物(LACA)在制备用于治疗补体介导的病症的药物中的用途，其中所述药物适合用于每周一次皮下给药，其中所述LACA单位剂量为20ml，浓度在50mg/ml与75mg/ml之间，其中所述LACA包含清除率降低部分，所述清除率降低部分连接至两个坎普他汀类似物部分，其中每个坎普他汀类似物部分包含环肽，所述环肽包含SEQ ID NO：28所示的氨基酸序列，并且所述氨基酸序列在N端、C端或两端被赖氨酸残基或包含赖氨酸残基的序列延伸，其中所述赖氨酸残基通过包含8
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氨基
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二氧杂辛酸(AEEAc)的间隔子与所述肽的环状部分隔开，其中所述清除率降低部分包含聚合物，其中所述聚合物的各端与一个所述坎普他汀类似物部分通过氨基甲酸酯相连，以及其中所述聚合物是具有平均分子量40kD
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10％的PEG。3.长效坎普他汀类似物(LACA)在制备用于治疗补体介导的病症的药物中的用途，其中所述药物适合用于每周三次皮下给药，其中所述LACA单位剂量为20ml，浓度在50mg/ml与75mg/ml之间，其中所述LACA包含清除率降低部分，所述清除率降低部分连接至两个坎普他汀类似物部分，其中每个坎普他汀类似物部分包含环肽，所述环肽包含SEQ ID NO：28所示的氨基酸序列，并且所述氨基酸序列在N端、C端或两端被赖氨酸残基或包含赖氨酸残基的序列延伸，其中所述赖氨酸残基通过包含8
‑
氨基
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3,6
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二氧杂辛酸(AEEAc)的间隔子与所述肽的环状部分隔开，其中所述清除率降低部分包含聚合物，其中所述聚合物的各端与一个所述坎普他汀类似物部分通过氨基甲酸酯相连，以及其中所述聚合物是具有平均分子量40kD
±
10％的PEG。4.长效坎普他汀类似物(LACA)在制备用于治疗补体介导的病症的药物中的用途，其中所述药物适合用于每隔三天一次皮下给药，其中所述LACA单位剂量为20ml，浓度在50mg/ml与75mg/ml之间，其中所述LACA包含清除率降低部分，所述清除率降低部分连接至两个坎普他汀类似物部分，其中每个坎普他汀类似物部分包含环肽，所述环肽包含SEQ ID NO：28所示的氨基酸序列，并且所述氨基酸序列在N端、C端或两端被赖氨酸残基或包含赖氨酸残基的序列延伸，<...

【专利技术属性】
技术研发人员：F，
申请(专利权)人：阿佩利斯制药有限公司，
类型：发明
国别省市：