【技术实现步骤摘要】
反义寡核苷酸在制备治疗肾癌药物中的应用
[0001]本申请涉及肾癌的基因疗法领域,具体涉及一种以胰岛素样生长因子
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1受体IGF1R基因为靶标的全硫代反义寡核苷酸或其组合物在抑制肾癌细胞增殖和治疗肾癌中的用途。
技术介绍
[0002]反义寡聚脱氧核糖核苷酸(ASODN)是一类经过人工合成的寡核苷酸片段,长度多为15~30个核苷酸,主要通过碱基互补配对原则,干扰靶基因的转录和翻译,从而实现基因的靶向治疗。ASODN具有候选靶点丰富,定向合理设计,体内外作用高效和可人工大规模合成等优势,被认为是极具潜力的基因治疗药物。近几年,随着核苷酸化学修饰技术和递送技术的突破,ASODN药物研发掀起了新的浪潮,国内外一些著名制药企业已将反义药物作为其新药研发的重点方向之一。目前已有9款反义寡核苷酸药物上市(表1)。
[0003]表1已上市的反义寡核苷酸药物
[0004][0005][0006]肾癌是泌尿系常见的恶性肿瘤之一,其发病机制复杂,临床无明显症状,多数肾癌患者检查时已确诊为晚期,全球每年大约40万人 ...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
1.治疗有效量的靶向IGFIR基因的硫代反义寡核苷酸或其组合物在制备用于抑制肾癌细胞增殖和在患有肾癌的受试者中治疗肾癌的药物中的用途,所述靶向IGFIR基因的硫代反义寡核苷酸的序列为5
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TCCTCCGGAGCCAGACTTCA
‑3’
或与该序列80%以上的核苷酸同一性的核苷酸序列,优选的为与该序列95%以上的核苷酸同一性的核苷酸序列。2.根据权利要求1所述的用途,其中所述靶向IGFIR基因的硫代反义寡核苷酸还具有其他的化学修饰。3.根据权利要求2所述的用途,其中所述其他的化学修饰选自以下的一种或多种:锁核酸修饰、2位甲氧乙基修饰和2位氧甲基修饰。4.根据前述权利要求中任一项所述的用途,其中所述组合物进一步包含至少一种另外的活性剂。5.根据权利要求4所述的用途,其中所述至少一种另外的活性剂是治疗剂或非治疗剂,或治疗剂和非治疗剂的组合。6.根据权利要求5所述的用途,其中所述至少一种另外的活性剂是治疗剂,其选自:蛋白激酶抑制剂、PD
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1/PDL
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1通路抑制剂、关卡抑制剂、铂基抗肿瘤剂、拓扑异构酶抑制剂、核苷代谢抑制剂、烷化剂、插入剂、微管蛋白结合剂及其组合。7.根据权利要求6所述的用途,其中所述治疗剂是蛋白激酶抑制剂。8.根据权利要求7所述的用途,其中所述蛋白激酶抑制剂是帕唑帕尼或索拉非尼,或其组合。9.根据权利要求6所述的用途,其中所述治...
【专利技术属性】
技术研发人员:宋更申,黄泽傲,杨扬,吴尔重,
申请(专利权)人:北京悦康科创医药科技股份有限公司,
类型:发明
国别省市:
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