用于治疗神经变性障碍的组合物和方法技术

提供了用于抑制、治疗和/或预防退行性脊髓病(DM)或肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的组合物和方法。和方法。和方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗神经变性障碍的组合物和方法
[0001]本申请根据35 U.S.C.
§
119(e)要求对2019年3月26日提交的美国临时专利申请号62/824,066的优先权。前述申请是通过引用并入本文。
专利

[0002]本专利技术总体上涉及基因沉默领域。具体地，本专利技术提供了用于调节超氧化物歧化酶基因的表达的组合物和方法。
[0003]专利技术背景
[0004]退行性脊髓病(DM)是一种缓慢进行性脊髓障碍，其与人的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS或卢伽雷病(Lou Gehrig
’
s Disease))非常类似。具体地，DM是老龄狗的神经变性疾病，其影响许多品种并在6
‑
12个月内导致瘫痪(Averill,D.R.,J.Am.Vet.Med.Assoc.(1973)162(12):1045
‑
1051；Coates等人,Vet.Clin.North Am.Small Anim.Prac.(2010)40(5):929
‑
950；Coates等人,J.本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】ID NO:8杂交。22.根据权利要求1
‑
20中任一项所述的U1衔接子寡核苷酸，其中所述U1衔接子寡核苷酸包含SEQ ID NO:9。23.一种组合物，其包含至少一种根据权利要求1
‑
22中任一项所述的U1衔接子寡核苷酸和至少一种药学上可接受的载体。24.根据权利要求23所述的组合物，其中所述组合物还包含针对所述超氧化物歧化酶1基因的至少一种siRNA或反义寡核苷酸。25.一种抑制超氧化物歧化酶1基因的表达的方法，其包括向细胞递送至少一种根据权利要求1
‑
22中任一项所述的U1衔接子寡核苷酸。26.根据权利要求25所述的方法，其...

【专利技术属性】
技术研发人员：S，
申请(专利权)人：西拉基因公司，
类型：发明
国别省市：