用于递送核酸的脂质和脂质纳米颗粒制剂制造技术

提供了具有以下式(I)结构的化合物或其药物可接受的盐、互变异构体或立体异构体其中R

【技术实现步骤摘要】
用于递送核酸的脂质和脂质纳米颗粒制剂
[0001]本申请是2016年06月29日提交的专利技术名称为“用于递送核酸的脂质和脂质纳米颗粒制剂”的第201680038482.7号中国专利申请的分案申请。
[0002]背景


[0003]本专利技术总体上涉及新型阳离子脂质，其可用于与其他脂质组分(例如中性脂质、胆固醇和聚合物缀合的脂质)结合，以便形成具有寡核苷酸的脂质纳米颗粒，从而促进体外和体内的治疗性核酸(例如，寡核苷酸、信使RNA)的细胞内递送。
[0004]相关领域描述
[0005]关于递送核酸以便在生物系统中产生期望的应答存在着诸多挑战。基于核酸的治疗具有巨大潜力，但需要将核酸更有效地递送至细胞或生物体内的适当位点，以便实现这种潜力。治疗性核酸包括，例如，信使RNA(mRNA)、反义寡核苷酸、核酶、DNA酶、质粒、免疫刺激核酸、antagomir、antimir、模拟物(mimic)、supermir和适配子。一些核酸，如mRNA或质粒，可以用于实现特定细胞产物的表达，正如其对于治疗例如与蛋白质或酶的缺乏有关的疾病是有用的。可翻本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.具有式I结构的化合物：或其药物可接受的盐、互变异构体、前药或立体异构体，其中：L1和L2各自独立地为
‑
O(C＝O)
‑
、
‑
(C＝O)O
‑
、
‑
C(＝O)
‑
、
‑
O
‑
、
‑
S(O)
x
‑
、
‑
S
‑
S
‑
、
‑
C(＝O)S
‑
、
‑
SC(＝O)
‑
、
‑
NR
a
C(＝O)
‑
、
‑
C(＝O)NR
a
‑
、
‑
NR
a
C(＝O)NR
a
‑
、
‑
OC(＝O)NR
a
‑
、
‑
NR
a
C(＝O)O
‑
或键；G1为C1‑
C2亚烃基、
‑
(C＝O)
‑
、
‑
O(C＝O)
‑
、
‑
SC(＝O)
‑
、
‑
NR
a
C(＝O)
‑
或键；G2为
‑
C(＝O)
‑
、
‑
(C＝O)O
‑
、
‑
C(＝O)S
‑
、
‑
C(＝O)NR
a
‑
或键；G3为C1‑
C6亚烃基；R
a
为H或C1‑
C
12
烃基；R
1a
和R
1b
在每次出现时独立地为：(a)H或C1‑
C
12
烃基；或者(b)R
1a
为H或C1‑
C
12
烃基，并且R
1b
连同其连接的碳原子与相邻的R
1b
及其连接的碳原子一起形成碳
‑
碳双键；R
2a
和R
2b
在每次出现时独立地为：(a)H或C1‑
C
12
烃基；或者(b)R
2a
为H或C1‑
C
12
烃基，并且R
2b
连同其连接的碳原子与相邻的R
2b
及其连接的碳原子一起形成碳
‑
碳双键；R
3a
和R
3b
在每次出现时独立地：(a)为H或C1‑
C
12
烃基；或者(b)R
3a
为H或C1‑
C
12
烃基，并且R
3b
连同其连接的碳原子与相邻的R
3b
及其连接的碳原子一起形成碳
‑
碳双键；R
4a
和R
4b
在每次出现时独立地：(a)为H或C1‑
C
12
烃基；或者(b)R
4a
为H或C1‑
C
12
烃基，并且R
4b
连同其连接的碳原子与相邻...

【专利技术属性】
技术研发人员：杜新曜，史蒂文，
申请(专利权)人：爱康泰生治疗公司，
类型：发明
国别省市：