腺相关病毒介导的C1EI递送作为用于血管性水肿的疗法制造技术

本发明专利技术涉及一种载体，其包含可操作地连接到编码人C1酯酶抑制剂或因子XII的核酸序列的启动子。本发明专利技术还涉及包含所述载体的组合物，以及使用所述载体以治疗或预防遗传性血管性水肿的方法。水肿的方法。水肿的方法。

【技术实现步骤摘要】
ClinImmunol,10:20
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25(2010)；Parikh等人，Curr Allergy Asthma Rep,11:300
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308(2011)；Tourangeau等人，Curr Allergy Asthma Rep,11:345
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351(2011)；Bowen等人，Ann Allergy Asthma Immunol,100:S30
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S40(2008)；Frank，Immunol Allergy Clin North Am,26:653
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668(2006)；Cicardi等人，J Allergy ClinImmunol,99:194
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196(1997)；Kreuz等人，Transfusion 49:1987
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1995(2009)；Bork等人，Ann Allergy Asthma Immunol,100:153
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161(2008)；和Cicardi等人，J Allergy ClinImmunol,87:768
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【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种载体，其包含可操作地连接到编码人C1酯酶抑制剂(C1EI)的核酸序列、或编码人因子XII的核酸序列，或所述两种核酸序列的启动子。2.权利要求1所述的载体，其中所述载体是腺相关病毒(AAV)、腺病毒、慢病毒、逆转录病毒或质粒。3.权利要求2所述的载体，其中所述载体是AAV载体。4.权利要求3所述的载体，其中所述AAV载体是非人腺相关病毒。5.权利要求4所述的载体，其中所述非人腺相关病毒是恒河猴腺相关病毒。6.权利要求5所述的载体，其中所述恒河猴腺相关病毒是腺相关病毒血清型rh.10。7.一种组合物，其包含权利要求1
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6中任一项所述的载体和药学上可...

【专利技术属性】
技术研发人员：R，
申请(专利权)人：康奈尔大学，
类型：发明
国别省市：