SMA的新治疗方法技术

本发明专利技术涉及用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的7

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】SMA的新治疗方法
[0001]本专利技术涉及用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的7
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(4,7
‑
二氮杂螺[2.5]辛
‑7‑
基)
‑2‑
(2,8
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二甲基咪唑并[1,2
‑
b]哒嗪
‑6‑
基)吡啶并[1,2
‑
a]嘧啶
‑4‑
酮，其用于治疗SMA的药物组合物，其对SMA的治疗方法。
[0002]更具体地讲，本文所公开的专利技术基于以下惊人的发现：7
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(4,7
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二氮杂螺[2.5]辛
‑7‑
基)
‑2‑
(2,8
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二甲基咪唑并[1,2
‑
b]哒嗪
‑6‑
基)吡啶并[1,2
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a]嘧啶
‑4‑
酮(也称为利司扑兰)与作为CYP3A底物的分子(更特别地，其中该CYP3A底物是咪达唑仑)之间存在药物
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药物相互作用。<br/>[0003]本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.用于治疗SMA的利司扑兰，其特征在于所述治疗包括避免、禁忌或中断CYP3A底物的伴随使用。2.根据权利要求1所述的用于治疗患者、特别是有需要的患者的SMA的利司扑兰，特别地其中所述患者是人(诸如男人或女人)。3.用于治疗SMA的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰期间，施用于患者的CYP3A底物的剂量与CYP3A底物的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。4.根据权利要求3所述的用于治疗SMA的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰期间，施用于患者的CYP3A底物的剂量与CYP3A底物的标准剂量相比减少10％或15％。5.根据权利要求3所述的用于治疗SMA的利司扑兰，其中所述CYP3A底物是咪达唑仑。6.根据权利要求3至4中任一项所述的用于治疗SMA的利司扑兰，其中咪达唑仑以口服剂量、静脉内、肌肉内或直肠给药施用。7.根据权利要求3至5中任一项所述的用于治疗SMA的利司扑兰，其中将利司扑兰按以下总日剂量施用于所述患者：对于介于2个月与2岁之间的患者，为0.2mg/kg；对于超过2岁且体重小于20kg的患者，为0.25mg/kg；并且对于体重超过或等于20kg的患者，为5mg。8.根据权利要求3至6中任一项所述的用于治疗SMA的利司扑兰，其中所述患者患有I型SMA、II型SMA或III型SMA。9.用于在伴随施用利司扑兰期间治疗需要咪达唑仑疗法的患者，例如需要镇静疗法的患者，或者治疗睡眠障碍或癫痫发作的咪达唑仑，其中施用于所述患者的咪达唑仑的标准剂量减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。10.用于治疗需要利司扑兰疗法的患者的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰期间，施用于患者的CYP3A底物的剂量与CYP3A底物的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。11.用于治疗SMA的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰期间，施用于患者的CYP3A底物的剂量与CYP3A底物的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。12.用于治疗需要利司扑兰疗法的患者的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰期间，施用于患者的CYP3A底物的正常处方剂量与CYP3A底物的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。13.用于治疗SMA的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰期间，施用于患者的CYP3A底物的正常处方剂量与CYP3A底物的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。14.用于治疗需要利司扑兰疗法的患者的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰期间，施用于患者的咪达唑仑的口服或静脉内标准剂量与咪达唑仑的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。15.用于治疗需要利司扑兰疗法的患者的利司扑兰，其中所述利司扑兰用于以治疗有
效量施用于所述患者，并且避免以任何口服剂量或以任何静脉内(i.v.)剂量伴随施用咪达唑仑。16.根据权利要求1至15中任一项所述使用的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰和咪达唑仑期间，咪达唑仑剂量与咪达唑仑的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。17.根据权利要求1至16中任一项所述使用的利司扑兰，其中在伴随施用利司扑兰和咪达唑仑期间，咪达唑仑剂量与咪达唑仑的标准剂量相比减少10％或15％。18.根据权利要求1至16中任一项所述使用的利司扑兰，其中将利司扑兰按以下总日剂量口服施用于患者：对于介于2个月与2岁之间的患者，为0.2mg/kg；对于超过2岁且体重小于20kg的患者，为0.25mg/kg；并且对于体重超过或等于20kg的患者，为5mg。19.根据权利要求1至18中任一项所述使用的利司扑兰，其中将利司扑兰按总日剂量即0.2mg/kg的剂量口服施用于介于2个月与2岁之间的患者。20.根据权利要求1至19中任一项所述使用的利司扑兰，其中将利司扑兰按总日剂量即0.25mg利司扑兰/千克体重/天的剂量口服施用于超过2岁且体重小于20kg的患者。21.根据权利要求1至20中任一项所述使用的利司扑兰，其中将利司扑兰按总日剂量即5mg利司扑兰/天的剂量口服施用于体重超过或等于20kg的患者。22.根据权利要求1至21中任一项所述使用的利司扑兰，其中所述咪达唑仑以胶囊剂或片剂的单位剂型口服施用。23.根据权利要求1至22中任一项所述使用的利司扑兰，其中所述单位剂型中的咪达唑仑的量为7.5mg或15mg。24.根据权利要求1至23中任一项所述使用的利司扑兰，其中在伴随施用咪达唑仑期间，对于介于2个月与2岁之间的患者，将0.20mg利司扑兰/千克体重/天的剂量施用于所述患者。25.根据权利要求1至24中任一项所述使用的利司扑兰，其中在伴随施用咪达唑仑期间，对于超过2岁且体重小于20kg的患者，将0.25mg利司扑兰/千克体重/天的剂量施用于所述患者。26.根据权利要求1至25中任一项所述使用的利司扑兰，其中所述患者患有II型SMA或III型SMA。27.用于在伴随施用利司扑兰期间治疗需要咪达唑仑疗法的患者，例如需要镇静疗法的患者，或者治疗睡眠障碍或癫痫发作的咪达唑仑，其中施用于所述患者的咪达唑仑的标准剂量减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。28.根据权利要求27所述的用于治疗需要咪达唑仑疗法的患者的咪达唑仑，其中施用于所述患者的咪达唑仑的标准剂量减少10％或15％。29.用于在伴随施用利司扑兰期间治疗癫痫发作的咪达唑仑，其中施用于所述患者的咪达唑仑的标准剂量减少。30.用于治疗癫痫发作的咪达唑仑，其中所述咪达唑仑用于以口服剂量或以静脉内(i.v.)剂量施用，其中在伴随施用利司扑兰期间避免施用咪达唑仑。31.用于治疗需要咪达唑仑疗法的患者的咪达唑仑，其中所述咪达唑仑用于以口服剂
量或以静脉内(i.v.)剂量施用，其中在伴随施用利司扑兰期间避免施用咪达唑仑。32.根据权利要求27至31中任一项所述使用的咪达唑仑，其中在施用利司扑兰期间，咪达唑仑剂量与咪达唑仑的标准剂量相比减少10％、15％、20％、25％、30％、35％、40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或98％。33.根据权利要求27至32中任一项所述使用的咪达唑仑，其中避免施用所述咪达唑仑，以避免咪达唑仑清除率降低的可能性或者与咪达唑仑的暴露增加的可能性。34.根据权利要求27至33中任一项所述使用的咪达唑仑，其中在伴随施用咪达唑仑期间，对于介于2个月与2岁之间的患者，将0.20mg利司扑兰/千克体重/天的剂量施用于所述患者；对于超过2岁且体重小于20kg的患者，将0.25mg利司扑兰/千克体重/天的剂量施用于所述患者；或者对于体重超过或等于20kg的患者，将5mg利司扑兰/天的剂量施用于所述患者。35.根据权利要求27至34中任一项所述使用的咪达唑仑，其中在伴随施用咪达唑仑期间，将所述利司扑兰按以下总日剂量施用：对于介于2个月与2岁之间的患者，为0.20mg利司扑兰/千克体重/天；对于超过2岁且体重小于20kg的患者，为0.25mg利司扑兰/千克体重/天；或者对于体重超过或等于20kg的患者，为5mg利司扑兰/天。36.根据权利要求27至35中任一项所述使用的咪达唑仑，其中在伴随施用咪达唑仑期间，将所述利司扑兰按以下总日剂量施用：对于超过2岁且体重小于20kg的患者，为约0.25mg利司扑兰/千克体重/天；或者对于体重超过或等于20kg的患者，为约5mg利司扑兰/天。37.根据权利要求27至36中任一项所述使用的咪达唑仑，其中所述患者患有SMA。38.根据权利要求27至37中任一项所述使用的咪达唑仑，其中所述患者患有I型SMA、II型SMA或III型SMA。39.根据权利要求27至38中任一项所述使用的咪达唑仑，其中所述患者患有II型SMA或III型SMA。40.咪达唑仑在伴随使用利司扑兰期间以与咪达唑仑的标准剂...

【专利技术属性】
技术研发人员：海德玛丽，
申请(专利权)人：豪夫迈，
类型：发明
国别省市：