核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途技术

技术编号：31373222 阅读：30 留言：0更新日期：2021-12-15 10:58

提供了一种抑制补体蛋白5(C5)基因表达的siRNA，以及含有siRNA的药物组合物和缀合物。siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，siRNA含有正义链和反义链，正义链含有核苷酸序列I，核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，反义链含有核苷酸序列II，核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。还提供将siRNA及其药物组合物和缀合物用于治疗和/或预防补体介导的相关疾病，例如重症肌无力症(MG)，的方法。的方法。的方法。的方法。