基于CRISPR的组合物和使用方法技术

本发明专利技术涉及用于CRISPR系统中的修饰的组合物和其使用方法。特别地，描述了crRNA和tracrRNA的长度修饰和化学修饰形式，用作与CRIPSR系统的Cas9相互作用的重构的向导RNA。所得crRNA和tracrRNA的长度修饰和化学修饰形式可经济地生产，并且可以剪裁以具有与其在CRIPSR Cas9核酸内切酶系统背景中的生物化学和生物活性相关的独特性质。

【技术实现步骤摘要】
基于CRISPR的组合物和使用方法本申请是申请日为2015年12月18日，申请号为201580069175.0，题目为“基于CRISPR的组合物和使用方法”的专利申请的分案申请。相关申请的交叉引用本申请依据35U.S.C.119要求2014年12月18日和2015年10月9日提交并且名称为“基于CRISPR的组合物和使用方法(CRISPR-BASEDCOMPOSITIONSANDMETHODSOFUSE)”的美国临时专利申请序列号62/093,588和62/239,546的优先权，所述临时专利申请的内容通过引用整体并入本文。序列表本申请包含序列表，其已经通过EFS-Web以ASCII格式提交并且通过引用整体并入本文。ASCII拷贝创建于2015年12月18日，命名为IDT01-008-US_ST25.txt，并且大小为177,163字节。
本专利技术涉及用于CRISPR系统中的修饰的组合物，和其使用方法。
技术介绍
使用成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)和相关的Cas蛋白(CRISPR-Cas本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种分离的tracrRNA，其包含SEQ ID NO.:18的长度修饰形式，其中所述分离的tracrRNA在成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)-CRISPR相关(Cas)(CRISPR-Cas)核酸内切酶系统中显示活性。/n

【技术特征摘要】
20141218 US 62/093,588;20151009 US 62/239,5461.一种分离的tracrRNA，其包含SEQIDNO.:18的长度修饰形式，其中所述分离的tracrRNA在成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)-CRISPR相关(Cas)(CRISPR-Cas)核酸内切酶系统中显示活性。


2.一种分离的crRNA，其包含式(I)的长度修饰形式：
5'-X—Z-3'(I)，
其中X表示包含靶特异性前间区序列结构域的序列，并且Z表示包含tracrRNA结合结构域的序列，所述前间区序列结构域包含约20个通用核苷酸，所述tracrRNA结合结构域包含约20个核苷酸。
其中所述分离的crRNA在成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)-CRISPR相关(Cas)(...

【专利技术属性】
技术研发人员：M·A·科林伍德，A·M·雅各比，G·R·雷蒂希，M·S·舒伯特，M·A·贝尔克，
申请(专利权)人：综合基因技术公司，
类型：发明
国别省市：美国;US