灵长类动物视网膜色素上皮细胞特异性启动子SynP61制造技术

本发明专利技术涉及一种在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达外源基因的方法，所述方法包括将分离的核酸分子递送至所述灵长类动物的视网膜色素上皮细胞的步骤，所述分离的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQ ID NO:1的序列具有至少80％总体同一性的至少1500bp的核酸序列组成，其中，当编码外源基因的核酸序列与所述分离的核酸分子可操作地连接时，所述分离的核酸分子使得所述外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】灵长类动物视网膜色素上皮细胞特异性启动子SynP61
本专利技术涉及一种核酸序列，该核酸序列使得基因在视网膜色素上皮(RPE)细胞中特异性表达。
技术介绍
出于表达目的，通常将重组基因在活性表达盒的背景下作为cDNA构建体转染到靶细胞、细胞群或组织中，以允许异源基因转录。DNA构建体在涉及顺式调控元件上的许多反式作用转录因子(TF)的活性的过程中被细胞转录机器识别，这些顺式调控元件包括增强子、沉默子、绝缘子和启动子(本文统称为“启动子”)。基因启动子参与所有这些层面的调控，通过整合DNA序列、转录因子结合特征和表观遗传特征的影响，充当基因转录中的决定因素。它们决定例如由质粒载体编码的转基因表达的强度，以及将在其中表达所述转基因的一种或多种细胞类型。用于驱动哺乳动物细胞中的异源基因表达的最常见启动子是人和小鼠巨细胞病毒(CMV)主要立即早期启动子。它们赋予强烈的表达，并且已在若干细胞类型中证明了稳健性。其他病毒启动子如SV40立即早期启动子和劳氏肉瘤病毒(RSV)长末端重复序列(LTR)启动子也经常用在表达盒中。也可以使用本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达外源基因的方法，所述方法包括将分离的核酸分子递送至所述灵长类动物的视网膜色素上皮细胞的步骤，所述分离的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQ ID NO:1的所述序列具有至少80％总体同一性的至少1500bp的核酸序列组成，其中，当编码外源基因的核酸序列与所述分离的核酸分子可操作地连接时，所述分离的核酸分子使得所述外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达。/n

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20171130 EP 17204746.61.一种在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达外源基因的方法，所述方法包括将分离的核酸分子递送至所述灵长类动物的视网膜色素上皮细胞的步骤，所述分离的核酸分子包含SEQIDNO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQIDNO:1的所述序列具有至少80％总体同一性的至少1500bp的核酸序列组成，其中，当编码外源基因的核酸序列与所述分离的核酸分子可操作地连接时，所述分离的核酸分子使得所述外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达。


2.如权利要求1所述的方法，其中，所述分离的核酸分子进一步包含最小启动子，例如，SEQIDNO:2的最小启动子。


3.如权利要求1或权利要求2所述的方法，其中，所述分离的核酸分子是表达盒的一部分。


4.如权利要求3所述的方法，其中，所述表达盒是载体的一部分。


5.如权利要求4所述的方法，其中，所述载体是病毒载体。


6.分离的核酸分子用于使外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达的用途，所述分离的核酸分子包含SEQIDNO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQIDNO:1的所述序列具有至少80％总体同一性的至少1...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·于特纳，J·科洛尔，B·罗斯卡，
申请(专利权)人：弗里德里克·米谢尔生物医学研究所，
类型：发明
国别省市：瑞士;CH