阳离子脂质制造技术

本发明专利技术提供了一种阳离子脂质，该阳离子脂质能够用于将核酸递送至细胞质。根据本发明专利技术的阳离子脂质是例如由式(1)代表的化合物或其药学上可接受的盐，其中L

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】阳离子脂质
本专利技术涉及新颖的阳离子脂质。
技术介绍
核酸(例如siRNA(小干扰RNA)、miRNA(微小RNA)和shRNA(短发夹RNA或小发夹RNA))表达载体和反义寡核苷酸在体内诱导序列特异性基因沉默，并且被称为寡核苷酸治疗剂。在寡核苷酸治疗剂中，siRNA引起了特别的关注。siRNA是由19至23个碱基对组成的双链RNA，并且诱导序列特异性基因沉默，称为RNA干扰(RNAi)。siRNA具有化学稳定性；然而，siRNA在治疗应用(例如，容易被血浆中的RNA酶(核糖核酸酶)分解，以及难以单独通过细胞膜)上存在问题(例如，参见专利文献1)。为解决上述问题，已知通过将siRNA包封在含有阳离子脂质的细颗粒中，所包封的siRNA在血浆中免受分解并且可以渗透亲脂性细胞膜(例如，参见专利文献1)。专利文献2至6披露了阳离子脂质，其用于递送siRNA等寡核苷酸治疗剂并且具有改善的生物降解性。含有阳离子脂质的细颗粒具有这样的稳定性问题，即颗粒在储存期间可能聚集，并且已知通过向细颗粒中添加聚乙二醇改性的脂质(本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种由式(1)代表的化合物，或其药学上可接受的盐：/n

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20171227 JP 2017-2518701.一种由式(1)代表的化合物，或其药学上可接受的盐：



其中L1和L2独立地代表具有3至10个碳原子的亚烷基基团；R1和R2独立地代表具有4至24个碳原子的烷基基团或具有4至24个碳原子的烯基基团；R3代表具有1至3个碳原子的烷基基团；以及X1代表单键或CO-O-。


2.根据权利要求1所述的化合物，该化合物选自由以下组成的组：由下式(A1)至(A9)代表的化合物，或其药学上可接受的盐。








3.根据权利要求1或2所述的化合物，该化合物由下式(A1)代表，或其药学上可接受的盐。





4.根据权利要求1或2所述的化合物，该化合物由下式(A2)代表，或其药学上可接受的盐。





5.根据权利要求1或2所述的化合物，该化合物由下式(A3)代表，或其药学上可接受的盐。





6.根据权利要求1或2所述的化合物，该化合物由下式(A4)代表，或其药学上可接受的盐。





7.根据权利要求1或2所述的化合物，该化合物由下式(A5)代表，或其药学上可接受的盐。





8.根据权利要求1或2所述的化合...

【专利技术属性】
技术研发人员：铃木裕太，高桥良典，
申请(专利权)人：卫材RD管理有限公司，
类型：发明
国别省市：日本;JP