用于治疗视网膜疾病的光感受器基因调节剂光调节素3制造技术

用于降低视网膜中视杆基因表达的方法，用于降低视网膜中视杆基因表达的蛋白产物的方法，用于治疗通过降低视网膜中视杆基因表达或其蛋白产物可治疗的疾病或病症的方法，和使用光调节素3(PR3)治疗受试者的视网膜疾病的方法。

Photoreceptor gene modulator for the treatment of retinal diseases

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗视网膜疾病的光感受器基因调节剂光调节素3相关申请的交叉引用本申请要求2017年8月10日提交的第62/543,782号美国申请的权益，将其全部内容以引用方式明确地并入本文。关于序列表的声明与本申请相关的序列表以文本格式代替纸质副本提供，并在此以引用方式并入说明书。包含序列表的文本文件的名称为67005_ST25.txt。文本文件为2KB；创建于2018年8月10日；并通过EFS-Web在提交说明书时一起递交。政府许可权利的声明本专利技术是在国立卫生研究院(theNationalInstitutesofHealth)授予的授权号为P01GM081619、R01EY021374和R01EY021482的政府支持下完成的。政府拥有对本专利技术的某些权利。专利技术背景色素性视网膜炎(RP)是一种遗传性视网膜变性疾病，具有每3000-5000名新生儿中1例的患病率。已确定了在约60个基因中多于3000个突变与RP相关。这些突变中的大多数都在视杆光感受器发育和功能所必需的基因中。当前没有有效的药物疗法来减缓或预防这些个本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种用于降低视网膜中视杆基因表达的方法，包括使视网膜与式(I)的化合物或其药学上可接受的盐接触：/n

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20170810 US 62/5437821.一种用于降低视网膜中视杆基因表达的方法，包括使视网膜与式(I)的化合物或其药学上可接受的盐接触：





2.权利要求1所述的方法，其中所述视杆基因选自Nrl、Nr2e3、Rho和Gnat1。


3.权利要求1所述的方法，其中接触视网膜包括全身给予或玻璃体内注射。


4.权利要求1所述的方法，其中所述视网膜是人受试者的视网膜。


5.一种用于治疗通过降低视网膜中视杆基因表达可治疗的疾病或病症的方法，包括向有其需要的受试者给予治疗有效量的式(I)的化合物或其药学上可接受的盐：





6.权利要求5所述的方法，其中所述疾病或病症选自色素性视网膜炎、视网膜变性、黄斑变性、年龄相关性黄斑变性、Stargardt黄斑营养不良、视网膜营养不良、Sorsby眼底营养不良、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑病变、早产儿视网膜病变和缺血再灌注相关的视网膜损伤。


7.权利要求5所述的方法，其中所述视网膜疾病是色素性视网膜炎。


8.权利...

【专利技术属性】
技术研发人员：T·A·雷，P·纳卡穆拉，A·施穆丘克，S·唐，S·丁，
申请(专利权)人：华盛顿大学，J·大卫格莱斯顿研究所，
类型：发明
国别省市：美国;US