【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】因子IX融合蛋白及其制备和使用方法对以电子方式提交的序列表的引用与本申请一起提交的ASCII文本文件(名称：4159_487PC01_SeqListing；大小：69,4504字节；以及创建日期：2018年1月29日)中电子提交的序列表的内容通过引用整体并入本文。
技术介绍
血友病B(也称为克里斯马斯病)是世界上最常见的遗传性出血性障碍之一。它导致体内和体外血液凝固活性降低，并且在受影响个体的整个寿命期间需要进行广泛的医学监测。在没有干预的情况下，受困扰的个体将遭受关节自发性出血，这会产生严重的疼痛和使人虚弱的不动；出血流入肌肉会导致血液在这些组织中积聚；如果不立即治疗，喉咙和颈部自发性出血可引起窒息；肾出血；手术后严重出血，轻微意外伤害或拔牙也很普遍。正常的体内血液凝固至少需要丝氨酸蛋白酶因子II(凝血酶原)、VII、IX、X和XI(可溶性血浆蛋白)；包括跨膜蛋白组织因子和血浆蛋白因子V和VIII的辅助因子；纤维蛋白原、转谷氨酰胺酶因子XIII、磷脂(包括活化的血小板)和钙。包括激肽释放酶、高分子量激肽原和因子XII在内的另外的...
【技术保护点】
1.一种将因子IX(FIX)融合蛋白给予有此需要的受试者的方法，其包括向受试者皮下给予FIX融合蛋白，其中/n(a)所述FIX融合蛋白包含FIX多肽和至少一个XTEN，所述至少一个XTEN在插入位点处插入所述FIX多肽内，所述插入位点对应于选自以下的氨基酸：SEQ ID NO:2的氨基酸103、SEQ ID NO:2的氨基酸105、SEQ ID NO:2的氨基酸142、SEQ ID NO:2的氨基酸149、SEQ IDNO:2的氨基酸162、SEQ ID NO:2的氨基酸166、SEQ ID NO:2的氨基酸174、SEQ ID NO:2的氨基酸224、SEQ ID NO:...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20170131 US 62/452,8261.一种将因子IX(FIX)融合蛋白给予有此需要的受试者的方法，其包括向受试者皮下给予FIX融合蛋白，其中
(a)所述FIX融合蛋白包含FIX多肽和至少一个XTEN，所述至少一个XTEN在插入位点处插入所述FIX多肽内，所述插入位点对应于选自以下的氨基酸：SEQIDNO:2的氨基酸103、SEQIDNO:2的氨基酸105、SEQIDNO:2的氨基酸142、SEQIDNO:2的氨基酸149、SEQIDNO:2的氨基酸162、SEQIDNO:2的氨基酸166、SEQIDNO:2的氨基酸174、SEQIDNO:2的氨基酸224、SEQIDNO:2的氨基酸226、SEQIDNO:2的氨基酸228、SEQIDNO:2的氨基酸413及其任何组合，并且
(b)其中在给予后，所述FIX融合蛋白在所述受试者中展现出约5％至约30％的血浆活性。
2.一种将因子IX(FIX)融合蛋白给予有此需要的受试者的方法，其包括向受试者皮下给予包含FIX多肽和Fc结构域的FIX融合蛋白，其中所述FIX融合蛋白包含与SEQIDNO:229具有至少约80％序列同一性的氨基酸序列，其中在给予后，所述FIX融合蛋白在所述受试者中展现出约5％至约30％的血浆活性。
3.根据权利要求1或2的方法，其中所述FIX融合蛋白是以约50IU/kg至约400IU/kg的剂量给予。
4.根据权利要求1至3中任一项的方法，其中所述FIX融合蛋白展现出约10％至约30％的血浆活性峰值。
5.根据权利要求1至4中任一项的方法，其中所述FIX融合蛋白展现出约5％至约10％的血浆活性谷值。
6.根据权利要求1和3至5中任一项的方法，其中所述插入位点对应于选自以下的氨基酸：SEQIDNO:2的氨基酸149、SEQIDNO:2的氨基酸162、SEQIDNO:2的氨基酸166、SEQIDNO:2的氨基酸174及其任何组合。
7.根据权利要求1和3至6中任一项的方法，其中所述XTEN包含至少约6个氨基酸、至少约12个氨基酸、至少约36个氨基酸、至少约42个氨基酸、至少约72个氨基酸、至少约144个氨基酸或至少...
【专利技术属性】
技术研发人员：A·范德弗莱尔，刘钱智，D·R·莱特，E·S·恰布拉，刘童瑶，R·T·彼得斯，J·库尔曼，A·伊斯梅尔，
申请(专利权)人：比奥维拉迪维治疗股份有限公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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