【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、a型血友病是一种x染色体连锁出血性障碍,主要发生于男性,其特征是功能性凝血因子viii(fviii)缺乏。a型血友病的全球患病率估计为万分之一,全球发病率为约五千分之一的男性新生儿。疾病的严重程度通过血浆中测量的fviii内源水平来表征。严重a型血友病(<1%内源性fviii活性水平;或<1iu/dl)约占所有a型血友病病例的30%至50%(aznar等人haemophilia[血友病]2009;15(3):665-75)。
2、患有严重血友病的个体会经常出现主要关节、软组织和肌肉的出血发作,无论是自发的或在轻微创伤后的出血。这种疾病可能会严重危及生命。反复出血可导致使人衰弱的长期并发症,包括关节内出血引起的血友病性关节病(roosendall和lafeber.seminthromb hemost.[血栓形成和止血研讨会]2003;29(1):37-42)。另一个严重的并发症是由于先前的出血而导致靶关节发炎。颅内出血可导致残疾和死亡,是血友病个体出血性死亡的主要原因(witmer等人.br j h
...【技术保护点】
1.一种减少为降低或管理与A型血友病相关联的疼痛所需的止痛药的量的方法,该方法包括向有需要的患有A型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
2.如权利要求1所述的方法,其中与在第一次向该受试者施用该嵌合蛋白之前相比,当用该嵌合蛋白对该受试者进行治疗时所需的止痛药的量减少。
3.如权利要求1或2中任一项所述的方法,其中该止痛药的剂量减少和/或在一天或一周的过程中该止痛药的剂量次数减少。
4.如权利要求1至3中任一项所述的方法,其中该止痛药包括利多卡因、曲马多、盐酸曲马多、对乙酰氨基酚、安乃近、双氯芬酸、双氯芬酸钾、双氯芬酸依泊胺、
...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种减少为降低或管理与a型血友病相关联的疼痛所需的止痛药的量的方法,该方法包括向有需要的患有a型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
2.如权利要求1所述的方法,其中与在第一次向该受试者施用该嵌合蛋白之前相比,当用该嵌合蛋白对该受试者进行治疗时所需的止痛药的量减少。
3.如权利要求1或2中任一项所述的方法,其中该止痛药的剂量减少和/或在一天或一周的过程中该止痛药的剂量次数减少。
4.如权利要求1至3中任一项所述的方法,其中该止痛药包括利多卡因、曲马多、盐酸曲马多、对乙酰氨基酚、安乃近、双氯芬酸、双氯芬酸钾、双氯芬酸依泊胺、布洛芬、萘普生钠、塞来昔布或酮咯酸。
5.一种在a型血友病的预防性治疗期间改善人受试者的关节健康的方法,其中该a型血友病的预防性治疗包括向有需要的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
6.一种预防性治疗a型血友病的方法,该方法包括向有需要的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
7.如权利要求6所述的方法,其中该剧烈活动包括篮球、足球、曲棍球、橄榄球、拳击、摔跤或武术。
8.一种用对a型血友病的预防性治疗来改善生活质量的方法,该方法包括向有需要的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
9.如权利要求1至8中任一项所述的方法,其中该受试者的身体健康改善。
10.如权利要求1至9中任一项所述的方法,其中该受试者的身体素质改善。
11.如权利要求1至10中任一项所述的方法,其中该受试者当用该嵌合蛋白治疗时与以下相比具有(i)更少的由肿胀引起的疼痛,(ii)更少的关节疼痛,(iii)改善的活动性,(iv)更少的对学校活动的干扰,(v)更少的对工作活动的干扰,(vi)更少的行走困难,(vii)更少的疲劳和/或(viii)增强的身体素质:
12.一种实现2或更低的年化出血率(abr)的方法,该方法包括向有需要的患有a型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
13.一种与用能够被内源性血管性血友病因子(vwf)结合的因子viii(fviii)替代蛋白、复合物或艾美赛珠单抗进行的治疗相比降低年化出血率(abr)的方法,该方法包括向有需要的患有a型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
14.一种维持至少2%的fviii活性水平的方法,该方法包括向有需要的患有a型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
15.一种降低出血发作的风险的方法,该方法需要在a型血友病的预防性治疗期间多于一次补充性按需施用fviii替代蛋白,其中该a型血友病的预防性治疗包括向有需要的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
16.如权利要求1至15中任一项所述的方法,其中该治疗有效量是约每7天一次约50iu/kg的该嵌合蛋白的剂量。
17.一种消退出血发作的方法,该方法包括向有需要的人受试者施用单次按需剂量的治疗有效量的嵌合蛋白,
18.一种按需治疗大出血的方法,该方法包括向有需要的患有a型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
19.一种用于出血的围手术期管理的方法,该方法包括向有需要的患有a型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,
20.如权利要求19所述的方法,其中该受试者预计将在72小时内接受手术、正在接受手术或在上周内已接受手术。
21.如权利要求19或20中任一项所述的方法,其中该治疗有效量包括50iu/kg的术前负荷剂量,之后每2天至3天一个或多个30iu/kg或50iu/kg的剂量。
22.一种嵌合蛋白,该嵌合蛋白用于减少为降低或管理与a型血友病相关联的疼痛所需的止痛药的量,这包括向有需要的患有a型血友病的人受试者施用治疗有效量的该嵌合蛋白,
23.如权利要求22所述的嵌合蛋白,其中与在第一次向该受试者施用该嵌合蛋白之前相比,当用该嵌合蛋白对该受试者进行治疗时所需的止痛药的量减少。
24.如权利要求22或23中任一项所述的嵌合蛋白,其中该止痛药的剂量减少和/或在一天或一周的过程中该止痛药的剂量次数减少。
25.如权利要求21至2...
【专利技术属性】
技术研发人员:C·本森,P·达斯玛哈帕特拉,S·卡特拉加达,林云志,A·威廉,A·威尔逊,
申请(专利权)人:比奥维拉迪维治疗股份有限公司,
类型:发明
国别省市:
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