稳定细胞骨架系统在视网膜色素变性疾病治疗中的应用技术方案

本发明专利技术公开了稳定细胞骨架系统在视网膜色素变性疾病治疗中的应用。具体地，本发明专利技术提供了一类与稳定细胞骨架有关的化合物的用途，它们被用于制备(i)预防和/或治疗视网膜色素变性的药物；(ii)防止或延缓视网膜的感光细胞退化或细胞死亡的药物。本发明专利技术的化合物和药物可有效延缓或阻止视网膜感光细胞的退化与凋亡，从而为治疗视网膜色素变性疾病提供了全新的治疗途径和方案。

Application of stable cytoskeleton system in the treatment of retinitis pigmentosa

【技术实现步骤摘要】
稳定细胞骨架系统在视网膜色素变性疾病治疗中的应用
本专利技术涉及生物技术和医疗领域，更具体地涉及稳定细胞骨架系统在视网膜色素变性疾病治疗中的应用。
技术介绍
视网膜色素变性(retinitispigmentosa)是一类以视网膜感光细胞或黑色素上皮细胞功能异常及变性为主要特征的遗传性的视网膜变性疾病。由于基因的突变导致视网膜中的视杆细胞与视锥细胞退化死亡，在人群中的发病率为1/4000，在我国患病率更高约为1/1000。视网膜色素变性通常是慢性及进行性的。疾病的初始阶段表现为夜盲症，然后逐步发展到视野缩小，最终导致失明。在病变的早期，分布于周边负责暗光下视力的视杆细胞逐渐变性，患者在暗光下的视力逐渐减弱，表现为夜盲；随着病变发展到中期，视杆细胞大量缺失导致周边视野逐渐缺失，视野缩小；病变到后期时，富集于中央凹负责色觉感受的视锥细胞进一步凋亡，中央视野也逐步缺失，最终视杆细胞与视锥细胞都消失而致盲。视网膜色素变性列入了我国120种罕见病名录中，是一种遗传性疾病，目前还没有有效的治疗手段。对于患者，现在常用的治疗方法为避免光刺激或者本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种化合物或物质的用途，其特征在于，所述的化合物或物质被用于制备(i)预防和/或治疗视网膜色素变性的药物；和/或(ii)防止或延缓视网膜的感光细胞退化或死亡的制剂或药物；/n其中，所述化合物或物质选自下组：(a)高尔基体碎片化抑制剂；(b)微管骨架稳定剂；(c)微管蛋白乙酰化促进剂；(d)MAP1B蛋白或其促进剂；(e)Hsp90α或其促进剂；或其组合。/n

【技术特征摘要】
1.一种化合物或物质的用途，其特征在于，所述的化合物或物质被用于制备(i)预防和/或治疗视网膜色素变性的药物；和/或(ii)防止或延缓视网膜的感光细胞退化或死亡的制剂或药物；
其中，所述化合物或物质选自下组：(a)高尔基体碎片化抑制剂；(b)微管骨架稳定剂；(c)微管蛋白乙酰化促进剂；(d)MAP1B蛋白或其促进剂；(e)Hsp90α或其促进剂；或其组合。


2.一种药物组合物，其特征在于，它含有：
(a)活性成分，所述活性成分选自下组：(a1)微管蛋白乙酰化促进剂；(a2)MAP1B蛋白或其促进剂；或其组合；和
(b)药学上可接受的载体或赋形剂。


3.如权利要求2所述的药物组合物，其特征在于，所述组合物的剂型为眼药水、针剂(如眼周和眼内注射液)、眼用凝胶或眼药膏。


4.如权利要求2所述的药物组合物，其特征在于，所述的微管蛋白乙酰化促进剂包括：去乙酰化酶的抑制剂；较佳地为组蛋白去乙酰酶HDAC或其它对微管蛋白质有去乙酰化作用的去乙酰化酶的抑制剂。


5.一种分离的或纯化的复合物，其特征在于，所述的复合物是Hsp90α和MAP1B形成的复合物。


6.如权利要求5所述的复合物的用途，其特征在于，用于制备筛选治疗视网膜色素变性的药物的制剂。


7.一种筛选视网膜色素变性的候选治疗药物的方法，其特征在于，包括步骤：
(a)提供一实验组和一对照组，其中，实验组和对照组的实验条件相同，不同点在于在实验组还施用测试化合物；
(b)观察实验组和对照组中的选自下组的一个或多个指标，并进行比较：
(b1)Hsp90α-MAP1B复合物的数量；
(b2)高尔基体碎片化程度；
(b3)微管骨架稳定化程度；
(b...

【专利技术属性】
技术研发人员：廖侃，武渊，郑秀丹，周旻，
申请(专利权)人：中国科学院上海生命科学研究院，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，
类型：发明
国别省市：上海;31