用于治疗具有补体C5多态性的患者的抗C5抗体制造技术

本发明专利技术总体涉及抗C5抗体或其抗原结合片段，用于在具有补体C5蛋白多态性的患者中预防或治疗补体相关疾病或病症。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗具有补体C5多态性的患者的抗C5抗体
本专利技术涉及抗C5抗体或其抗原结合片段，用于在具有在补体C5蛋白内的多态性或突变的患者中预防或治疗补体相关疾病或病症。
技术介绍
补体是先天免疫系统的主要成分，对宿主防御很重要。补体起到预防感染、连接适应性免疫和先天性免疫、以及处理免疫复合物和炎性损伤产物的作用(Walport2001)。补体系统由超过25种血浆蛋白组成，这些血浆蛋白通过三种已知的激活途径起作用：经典途径(抗体复合物)、凝集素途径(凝集素复合物)和替代途径(可溶性补体蛋白C3的自发性水解)。补体成分C5是主要在肝脏中作为单链前体分子合成的大约189kDa蛋白质(未考虑可能的糖基化)。已显示C5也由巨噬细胞和特定类型的上皮细胞和成纤维细胞合成，但不同组织对C5血清浓度的相对贡献是未知的。所有三种补体途径汇聚于C3激活。C3的主要激活产物C3b是C5转化酶的必需成分。已经提出，当补体激活水平高时，C3b分子与C3转化酶缔合形成C5转化酶。该缔合调节酶的活性，使其优先裂解补体成分C5而不是C3(M.Jore等人,NatureStructural&MolecularBi本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种抗C5抗体或其抗原结合片段，用于在患者中预防或治疗补体相关疾病或病症，该患者具有在C5蛋白的MG7结构域内或在依库珠单抗表位内的突变或多态性，例如，补体C5蛋白中的p.Arg885多态性。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.06.07 US 62/346,6831.一种抗C5抗体或其抗原结合片段，用于在患者中预防或治疗补体相关疾病或病症，该患者具有在C5蛋白的MG7结构域内或在依库珠单抗表位内的突变或多态性，例如，补体C5蛋白中的p.Arg885多态性。2.用于根据权利要求1所述使用的抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述抗C5抗体能够抑制具有p.Arg885多态性的患者中的补体激活。3.用于根据前述权利要求中任一项所述使用的抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述抗C5抗体是人抗C5抗体。4.用于根据权利要求3所述使用的抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述抗C5抗体是特斯多鲁单抗或其抗原结合片段。5.用于根据前述权利要求中任一项所述使用的抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述患者具有p.Arg885His多态性。6.用于根据权利要求1至4中任一项所述使用的抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述患者具有p.Arg885Cys多态性。7.用于根据前述权利要求中任一项所述使用的抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述C5补体相关疾病是aHUS、PNH、骨髓衰竭、再生障碍性贫血或血栓形成，例如PNH。8.一种抗C5抗体或抗原结合片段，用于在下述方法中作为药物使用，该方法包括向具有在C5蛋白的MG7结构域内或在依库珠单抗表位内的突变或多态性，例如p.Arg885多态性的患者给予有效量的能够抑制所述患者中的补体激活的抗C5抗体。9.一种抗C5抗体或抗原结合片段，用于在治疗具有在C5蛋白的MG7结构域内或在依库珠单抗表位内的突变或多态性，例如在补体C5蛋白中的p.Arg885多态性的患者中的补体相关疾病或病症的方法中使用，其中该方法包括向所述患者给予有效量的抗C5抗体，并且其中所述抗C5抗体能够抑制所述患者中的补体激活。10.抗C5抗体或抗原结合片段，用于在如权利要求8或9所述的方法中作为药物使用，其中所述方法包括由获自该患者的生物样品确定该患者的C5补体蛋白是否包含在该C5蛋白的MG7结构域内、在...

【专利技术属性】
技术研发人员：F·穆埃尔斯豪森，M·密尔顿，L·N·A·约翰逊，
申请(专利权)人：诺华股份有限公司，
类型：发明
国别省市：瑞士,CH