因子VIII嵌合和杂合多肽及其使用方法技术

本发明专利技术提供施用因子VIII(加工过的FVIII、单链FVIII或其组合)的方法；施用包含因子VIII的嵌合和杂合多肽的方法；包含因子VIII的嵌合和杂合多肽；编码所述嵌合和杂合多肽的多核苷酸；包含所述多核苷酸的细胞；以及使用所述细胞制备所述嵌合和杂合多肽的方法。

【技术实现步骤摘要】
因子VIII嵌合和杂合多肽及其使用方法本申请是申请日为2012年7月6日、中国专利申请号为201280043194.2(国际申请号为PCT/US2012/045784)、专利技术名称为“因子VIII嵌合和杂合多肽及其使用方法”的专利技术专利申请的分案申请。对以电子方式提交的序列表的参考与本申请一起提交的ASCII文本文件(名称：sequencelisting_ascii.txt；大小：____字节；及创建日期：____)中以电子方式提交的序列表的内容以引用的方式整体并入本文。专利
本专利技术总体上涉及用于止血病症的治疗学的领域。
技术介绍
血友病A为由因子VIII(FVIII)基因中的突变和/或缺失(从而导致FVIII活性缺乏)引起的X染色体连锁的出血病症(Peyvandi,F.等Haemophilia12:82-89(2006)。所述疾病的特征在于自发性流血及创伤后过量出血。随时间推移，肌肉和关节中的反复出血(其经常始于儿童早期)引起血友病性关节病及不可逆的关节损伤。此损伤为进行性的且可能导致关节活动性严重受限、肌肉萎缩及慢性疼痛(Rodriguez-Merchan,E.C.,Se本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种药物组合物，其包含(i)嵌合多肽和(ii)至少一种药学上可接受的赋形剂，所述嵌合多肽包含因子VIII(FVIII)部分和第二部分，其中所述嵌合多肽的FVIII部分的约15％至约25％包含单链FVIII以及所述嵌合多肽的FVIII部分的约75％至约85％包含双链FVIII。

【技术特征摘要】
2011.07.08 US 61/506,015;2011.08.11 US 61/522,647;1.一种药物组合物，其包含(i)嵌合多肽和(ii)至少一种药学上可接受的赋形剂，所述嵌合多肽包含因子VIII(FVIII)部分和第二部分，其中所述嵌合多肽的FVIII部分的约15％至约25％包含单链FVIII以及所述嵌合多肽的FVIII部分的约75％至约85％包含双链FVIII。2.如权利要求1所述的药物组合物，(i)其中所述嵌合多肽的FVIII部分的约25％包含单链FVIII以及所述嵌合多肽的FVIII部分的约75％包含双链FVIII，(ii)其中所述嵌合多肽的FVIII部分的约20％包含单链FVIII以及所述嵌合多肽的FVIII部分的约80％包含双链FVIII，或(iii)其中所述嵌合多肽的FVIII部分的约15％包含单链FVIII以及所述...

【专利技术属性】
技术研发人员：詹妮弗·A·杜蒙，苏珊·洛，艾伦·J·比通蒂，格伦·皮尔斯，阿尔文·卢克，江海燕，拜伦·麦金尼，马特·奥特默，于尔格·萨默，卡伦·纽金特，李连，罗伯特·彼得斯，
申请(专利权)人：比奥贝拉蒂治疗公司，
类型：发明
国别省市：美国,US