因子VIII嵌合蛋白及其用途制造技术

本发明专利技术涉及因子VIII嵌合蛋白及其用途。本发明专利技术提供一种嵌合蛋白，所述嵌合蛋白包含第一多肽，所述第一多肽包含FVIII蛋白和第一Ig恒定区或其一部分；和第二多肽，所述第二多肽包含含有VWF的D'结构域和D3结构域的VWF蛋白、在长度方面具有小于288个氨基酸的XTEN序列以及第二Ig恒定区或其一部分，其中所述第一多肽和所述第二多肽彼此缔合。本发明专利技术也包括核苷酸、载体、宿主细胞、使用嵌合蛋白的方法。使用嵌合蛋白的方法。使用嵌合蛋白的方法。

【技术实现步骤摘要】
因子VIII嵌合蛋白及其用途
[0001]本申请是申请日为2015年01月09日、中国申请号为201580009942.9、专利技术名称为“因子VIII嵌合蛋白及其用途”的专利技术申请的分案申请。
[0002]对电子提交的序列表的引用
[0003]以ASCII文本文件(名称：2159_441PC02_SequenceListing_ST25.txt；大小：823,500字节；以及创建日期：2015年1月9日)形式电子提交的序列表的内容以引用的方式整体并入本文。
[0004]专利技术背景
[0005]甲型血友病(Haemophilia A)是一种由编码凝血因子VIII(FVIII)的基因的缺陷引起的流血病症，并且影响万分之一至万分之二的男性出生者。Graw等,Nat.Rev.Genet.6(6):488
‑
501(2005)。受甲型血友病影响的患者可以输注纯化或重组产生的FVIII加以治疗。然而，已知所有可商购获得的FVIII产品的半衰期都是约8
‑
12小时，从而要求频繁向患者进行静脉内施用。参见Weiner M本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种嵌合蛋白，其包含：(i)第一多肽，其包含融合于第一免疫球蛋白(“Ig”)恒定区或其一部分的因子VIII(“FVIII”)蛋白，其中所述FVIII蛋白包含长度是288个氨基酸的XTEN序列；和(ii)第二多肽，其包含含有VWF的D'结构域和D3结构域的范威尔邦德因子(“VWF”)蛋白，所述VWF蛋白通过在之间的144个氨基酸的XTEN序列融合于第二Ig恒定区或其一部分；其中所述第一多肽通过所述第一Ig恒定区和所述第二Ig恒定区与所述第二多肽连接或缔合。2.一种多核苷酸或一组多核苷酸，其编码如权利要求1所述的嵌合蛋白。3.一种载体，其包含如权利要求2所述的多核苷酸和一种或多种可操作地连接于所述多核苷酸或所述一组多核苷酸的启动子。4.一种宿主细胞，其包含如权利要求2所述的多核苷酸或如权利要求3所述的载体。5.一种药物组合物，其包含如权利要求1所述的嵌合蛋白、如权利要求2所述的多核苷酸、如权利要求3所述的载体或如权利要求4所述的宿主细胞以及药学上可接受的载体。6.一种延长或增加嵌合蛋白的半衰期的方...

【专利技术属性】
技术研发人员：埃克塔，
申请(专利权)人：比奥贝拉蒂治疗公司，
类型：发明
国别省市：