向肝脏定向递送遗传物质的方法技术

本发明专利技术提供了用于增强向哺乳动物受试者靶器官的脉管系统中递送各种药物，例如基因治疗剂的方法。公开了在肝脏整体或单个肝叶中定向基因治疗的方法。公开的方法依靠以最低限度侵入的导管为基础的步骤，其中分离出靶器官，并用基因治疗剂局部治疗。本方法提供了更有效的、组织的局部转染，并非常适合于受试者中的基因治疗。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及用气囊导管向活体的靶器官递送遗传物质的方法。
技术介绍
基因治疗是外来遗传物质的胞内递送，其校正了存在的缺陷或提供了细胞新的有益功能。肝脏是基因治疗的重要靶器官，因为其在代谢和血清蛋白的生产中的重要作用。存在大量的已知疾病，其中一些疾病由肝脏特异性基因产物的缺陷所引起，其可以从分泌蛋白的肝脏产物中受益。家族性高胆固醇血症、血友病、Gaucher氏和Fabry氏病正是几个例子。许多这样的疾病可应用基因疗法(Siatskas等人，J.Inherit Metab.Dis.2001，24(Suppl.2)25-41；Barranger等人，Expert Opin.Biol.Then 2001，1(5)857-867；Barranger等人，Neurochem Res.1999，24(5)601-615)。已经发展了各种方法来使用病毒性和非病毒性的载体向肝脏递送外来的遗传物质。通常，每个方法具有确定的缺陷。上述使用病毒性载体递送遗传物质的尝试已经由于中和宿主免疫应答、由于现有的寄主免疫的毒性、需要将大剂量药物注射到受试者循环中、在治疗期间靶器官内的高压和在体内定向特定细胞类型本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种用于向哺乳动物受试者的选定器官递送病毒基因治疗剂以便表达由该病毒基因治疗剂编码的蛋白的方法，包括：　　　　ａ．在引流器官的静脉脉管系统中植入一个或多个导管；至少一个导管具有一个或多个膨胀可扩大的构件；　　　　ｂ．通过使一个或多个该膨胀可扩大的构件膨胀，来封闭引流该器官或该器官的部分的静脉脉管系统内的液体流动以分离器官或器官的部分；　　　　ｃ．以一定体积递送病毒基因治疗剂，该体积导致在分离的器官或器官的分离体的部分中，脉管压力与正常静脉压相比升高不超过４０％；　　　　ｄ．允许基因治疗剂在分离的器官或器官的分离的部分保持一段时间，该时间足够使治疗有效量的该试剂转导。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：RK朔伊伦，BL霍奇斯，
申请(专利权)人：建新公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]