用于将RNA引入细胞的组合物制造技术

本发明专利技术涉及低聚物、聚合物和类脂质，其包括特征低聚(亚烷基胺)部分，该部分可用作RNA转染细胞的载体。本发明专利技术还涉及至少包括核酸和包括这种低聚(亚烷基胺)部分的低聚物或聚合物或类脂质的组合物，和利用所述组合物转染细胞的方法。此外，本发明专利技术涉及药物组合物和应用。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
组合物，包括RNA和包括低聚(亚烷基胺)的组分，所述组分选自：a)包括多个式(II)基团作为侧链和/或作为末端基团的低聚物或聚合物：其中在多个这样的基团中，每个式(II)基团中的变量a、b、p、m、n和R2至R6独立地限定如下：a为1，并且b为2至4的整数；或a为2至4的整数，并且b为1，p为1或2，m为1或2；n为0或1，并且m+n≥2；和R2至R5彼此独立地选自氢；基团‑CH2‑CH(OH)‑R7、‑CH(R7)‑CH2‑OH、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑O‑R7、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑NH‑R7或‑CH2‑R7，其中R7选自C3‑C18烷基或具有一个C‑C双键的C3‑C18烯基；氨基保护基团；和聚(乙二醇)链；R6选自氢；基团‑CH2‑CH(OH)‑R7、‑CH(R7)‑CH2‑OH、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑O‑R7、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑NH‑R7或‑CH2‑R7，其中R7选自C3‑C18烷基或具有一个C‑C双键的C3‑C18烯基；氨基保护基团；‑C(NH)‑NH2；聚(乙二醇)链；和受体配体，并且其中式(II)中显示的氮原子中的一个或多个可被质子化以提供式(II)的阳离子基团；b)包括多个式(III)基团作为重复单元的低聚物或聚合物：其中在多个这样的基团中，每个式(III)基团的变量a、b、p、m、n和R2至R5独立地限定如下：a为1，并且b为2至4的整数；或a为2至4的整数，并且b为1，p为1或2，m为1或2；n为0或1，并且m+n≥2；和R2至R5彼此独立地选自氢；基团‑CH2‑CH(OH)‑R7、‑CH(R7)‑CH2‑OH、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑O‑R7或‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑NH‑R7或‑CH2‑R7，其中R7选自C3‑C18烷基或具有一个C‑C双键的C3‑C18烯基；氨基保护基团；‑C(NH)‑NH2；和聚(乙二醇)链；并且其中式(III)中显示的氮原子中的一个或多个可被质子化以提供式(III)的阳离子基团；和c)具有式(IV)结构的类脂质：其中变量a、b、p、m、n和R1至R6限定如下：a为1，并且b为2至4的整数；或a为2至4的整数，并且b为1，p为1或2，m为1或2；n为0或1，并且m+n≥2；和R1至R6彼此独立地选自氢；基团‑CH2‑CH(OH)‑R7、‑CH(R7)‑CH2‑OH、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑O‑R7、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑NH‑R7或‑CH2‑R7，其中R7选自C3‑C18烷基或具有一个C‑C双键的C3‑C18烯基；氨基保护基团；‑C(NH)‑NH2；聚(乙二醇)链；和受体配体；条件是R1至R6中的至少两个残基是基团‑CH2‑CH(OH)‑R7、‑CH(R7)‑CH2‑OH、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑O‑R7、‑CH2‑CH2‑(C＝O)‑NH‑R7或‑CH2‑R7，其中R7选自C3‑C18烷基或具有一个C‑C双键的C3‑C18烯基；并且其中式(IV)中显示的氮原子中的一个或多个可被质子化以提供式(IV)的阳离子类脂质。...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：C·多曼，C·普兰克，C·鲁道夫，C·科赫，
申请(专利权)人：埃泽瑞斯公司，
类型：发明
国别省市：德国;DE