【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】新型最小UTR序列本专利技术涉及可转录成携带(具有，harbouring)新型UTR序列的mRNA的DNA分子，所述UTR序列结合了作为极短的和同时允许含有其的RNA分子的高翻译效率的优势。此外，本专利技术涉及包含这种DNA分子的载体和涉及包含这种载体的宿主细胞。而且，本专利技术涉及含有这种UTR的相应RNA分子。此外，本专利技术涉及包含所述RNA分子和任选地药学上可接受载体的药物组合物以及涉及用于将RNA分子的编码区翻译成所述编码区编码的多肽或蛋白质的所述UTR的应用。近年来，信使RNA(mRNA)作为新的药物实体已变得越来越相关。与基于DNA的基因疗法相反，mRNA不必被运输至细胞核而是在细胞质中被直接翻译成蛋白质(JControlRelease,2011,150:238-247,和EurJPharmBiopharm,2009,71:484-489)。这使得mRNA在避免潜在的插入突变发生——DNA基因药品的不太可能却又存在的风险——方面更加安全。因而，mRNA疗法逐渐变成广泛多种医疗适应症中具有前景的基因和蛋白质替代疗法的可选方案(JControlReleas...
【技术保护点】
1.DNA分子，其可转录成mRNA，所述DNA分子包含具有下列元件的一条链：(a)编码区，在其5′端包括起始密码子，所述编码区编码多肽；和(b)直接在所述编码序列上游的序列，其选自：(b1)R1‑CGCCACC(SEQ ID NO：1)；或这样的序列，其中在所述序列中，SEQ ID NO：1的位置6处的C被A取代并且SEQ ID NO：1的位置7处的C被G取代；和/或SEQ ID NO：1的位置5处的A被G取代；和(b2)R1‑CNGCCACC(SEQ ID NO：2)，其中SEQ ID NO：2的位置2处的核苷酸N是选自T、G、C或A的核苷酸；或这样的序列，其中在所述序列...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.03.31 EP 16163264.1;2016.06.30 EP 16177094.61.DNA分子，其可转录成mRNA，所述DNA分子包含具有下列元件的一条链：(a)编码区，在其5′端包括起始密码子，所述编码区编码多肽；和(b)直接在所述编码序列上游的序列，其选自：(b1)R1-CGCCACC(SEQIDNO：1)；或这样的序列，其中在所述序列中，SEQIDNO：1的位置6处的C被A取代并且SEQIDNO：1的位置7处的C被G取代；和/或SEQIDNO：1的位置5处的A被G取代；和(b2)R1-CNGCCACC(SEQIDNO：2)，其中SEQIDNO：2的位置2处的核苷酸N是选自T、G、C或A的核苷酸；或这样的序列，其中在所述序列中，SEQIDNO：2的位置7处的C被A取代并且SEQIDNO：2的位置8处的C被G取代；和/或SEQIDNO：2的位置6处的A被G取代，其中R1是启动子，其被DNA依赖性RNA聚合酶识别；或包含互补链，其中被DNA依赖性RNA聚合酶识别的所述启动子选自：(i)被T7DNA依赖性RNA聚合酶识别的TAATACGACTCACTATAGGGAGA(SEQIDNO：3)；(ii)被T3DNA依赖性RNA聚合酶识别的AATTAACCCTCACTAAAGGGAGA(SEQIDNO：4)；(iii)被SP6DNA依赖性RNA聚合酶识别的ATTTAGGTGACACTATAGAAG(SEQIDNO：5)；和(iv)被K11DNA依赖性RNA聚合酶识别的AATTAGGGCACACTATAGGGA(SEQIDNO：6)。2.根据权利要求1所述的DNA分子，其中所述SEQIDNO：2的位置2处的所述核苷酸N是选自T、G或C的核苷酸并且其中核苷酸N不是A。3.根据权利要求2所述的DNA分子，其中SEQIDNO：2的位置2处的所述核苷酸N是T。4.载体，其包含权利要求3所述的DNA分子。5.宿主细胞，其包含权利要求4所述的载体。6.组合物，其包含：根据权利要求1到3中任一项所述的DNA分子、根据权利要求4所述的载体或根据权利要求5所述的宿主细胞。7.RNA分子，其包含(a)编码区，在其5′端包括起始密码子，所述编码区编码多肽；和...
【专利技术属性】
技术研发人员：C·普兰克，C·鲁道夫，M·K·阿内嘉，L·威斯，
申请(专利权)人：埃泽瑞斯公司，
类型：发明
国别省市：德国,DE
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。