【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】【专利说明】 专利
本文中提供和组合物。 相关技术说明 IV型胶原蛋白（基底膜的一种主要组分）是以下六种α链的家族：α -1胶原蛋 白（IV型）、α -2胶原蛋白（IV型）、α -3胶原蛋白（IV型）、α -4胶原蛋白（IV型）、α -5 胶原蛋白（IV型）和α -6胶原蛋白（IV型）。胶原蛋白IV的α -3、α -4和α -6链是肾 小球基底膜（GBM)的胶原蛋白网络的基础组分，该肾小球基底膜执行肾脏过滤血液的关键 功能。 奥尔波特综合征是遗传性形式的肾脏疾病，其中异常类型的肾小球基底膜（GBM) 产生，导致间质纤维化、肾小球硬化和最终肾功能丧失。该疾病还经常以听觉缺陷和眼部异 常为特征。奥尔波特综合征由分别编码IV型胶原蛋白a3(IV)、a4(IV)和a5(IV)链的 Col4a3、Col4a4或Col4a5中的突变引起。X染色体上Col4a5基因中的突变引起X连锁形 式的奥尔波特综合征，其占据全部疾病病例的85%。一种常染色体隐性形式归因于C 〇14a3 亦或C〇14a4任一者的每个拷贝中的突变的遗传，每个突变均位于上2号染色体上。稀有常 染色体显性形...
【技术保护点】
一种治疗奥尔波特综合征的方法，包括向一个患有或疑似患有奥尔波特综合征的受试者给予由12至25个连接的核苷组成的一种修饰的寡核苷酸，其中这种修饰的寡核苷酸的核碱基序列与miR‑21互补。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：J·达菲尔德，B·巴特，D·麦肯纳，
申请(专利权)人：莱古路斯治疗法股份有限公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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