本发明的一些方面涉及用于以靶向方式提高基因表达的方法。在一些实施方案中，提供了可用于以靶向方式转录后改变蛋白质和/或RNA水平的方法和组合物。本文中公开的本发明的一些方面提供了可用于保护RNA免受降解(例如，核酸外切酶介导的降解)的方法...

本文提供了用于调节基因的异染色质状态的寡核苷酸；还提供了相关的组合物和方法。在一些实施方案中，提供了用于治疗与异染色质形成相关的疾病(包括与基因内重复扩增相关的疾病)的方法。

本发明的方面提供用于激活或增强BDNF的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强BDNF的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节BDNF的表达的方法。本发明的另外的方面提供了选择用于激活或增...

本发明的方面提供用于激活或增强PTEN的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强PTEN的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节PTEN的表达的方法。本发明的另外的方面提供了选择用于激活或增...

本发明的方面提供用于激活或增强血红蛋白基因(HBB、HBD、HBE1、HBG1或HBG2)的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强血红蛋白基因的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节血红蛋...

本发明的方面提供用于激活或增强APOA1或ABCA1的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强APOA1或ABCA1的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节APOA1或ABCA1的表达的方法...

本发明的方面提供了选择用于激活靶基因的表达的候选寡核苷酸的方法。本发明的另外的方面提供选择一组寡核苷酸的方法，该组寡核苷酸中富集了激活靶基因的表达的寡核苷酸。另外的方面提供调节基因表达的单链寡核苷酸以及包含这些单链寡核苷酸的组合物和试剂...

本发明的方面提供用于激活或增强ATP2A2的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强ATP2A2的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节ATP2A2的表达的方法。本发明的另外的方面提供了选择...

本发明的方面提供用于激活或增强MECP2的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强MECP2的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节MECP2的表达的方法。本发明的另外的方面提供了选择用于激...

本发明的方面提供用于激活或增强SMN1或SMN2的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强包含外显子7的SMN1或SMN2的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节SMN1或SMN2的表达的方...

本发明的方面提供用于激活或增强UTRN的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强UTRN的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节UTRN的表达的方法。本发明的另外的方面提供了选择用于激活或增...