本申请描述了用于制造多层工程化心肌的方法。具体地，该方法涉及(

本申请描述了从多能干细胞产生心脏基质细胞群的方法。具体地，该方法涉及(i)诱导多能干细胞衍生的心外膜细胞的上皮间充质转化和(ii)在无血清条件下扩增心脏基质细胞的数量。这些心脏基质细胞可以根据所述方法大量生产，并且所述细胞在至少80％的...

本申请描述了从多能干细胞生产工程化骨骼肌组织的方法。还公开了一种从多能干细胞生产骨骼肌成肌细胞、骨骼肌管和卫星细胞的方法。在所述方法中，多能干细胞定向分化和成熟为骨骼肌管和卫星细胞。本申请还描述了工程化骨骼肌组织，其具有多核骨骼肌纤维与...

本发明涉及病毒载体、特别是腺相关病毒(AAV)载体，并涉及其在听力损失、特别是基于Otoferlin基因(OTOF)的一种或多种突变的听力损失的基因疗法治疗中的用途。