本发明涉及寡核苷酸和包含所述寡核苷酸的药物组合物。该寡核苷酸能结合到来自抗肌萎缩蛋白前体mRNA的第一外显子的区域和相同前体mRNA内的第二外显子的区域，其中所述第二外显子的所述区域具有与所述第一外显子的所述区域至少50％的同一性，其中...

本发明提供了一种改善的寡核苷酸及其用于治疗、改善、预防、延缓和/或治疗人类顺式元件重复体不稳定相关性遗传神经肌肉或神经退行性障碍的用途。

本发明提供改善的寡核苷酸和其用于治疗、缓解、预防和/或延迟DMD或BMD的应用。

本发明提供用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病的新化合物，所述人类遗传性疾病如由DM1/DMPK、SCA8或JPH3基因的转录本中的CUG重复扩张引起的强直性肌营养不良1型（DM1）、脊髓小脑性共济失调8型和/或亨廷顿氏病样2型。