本发明提供了治疗或改善一种或多种以蛋白质运输受损为特征的病症的化合物和组合物。还提供了以蛋白质运输受损为特征的病症的治疗方法，其包括给予受试者以式Ｉ的化合物或其药学可接受的盐或衍生物，或使细胞与式Ｉ的化合物或其药学可接受的盐或衍生物接触。

本发明公开了用于调节蛋白质运输和治疗或预防以蛋白质运输受损为特征的病症的组合物和方法。本发明还公开了用于鉴定拯救蛋白质运输缺陷的化合物的方法和提高蛋白质产生的方法。

提供了用于稳定甲状腺素转运蛋白以及用于治疗、预防或改善甲状腺素转运蛋白介导疾病的一种或多种症状的化合物、组合物和方法。在一种实施方案中，这些化合物是苯并噁唑及相关化合物，其中Ｙ是ＣＯＯＨ、ＣＯＯＲ↑［５］、ＣＯＮＲ↑［７］Ｒ↑［８］、四...

化合物和组合物用于治疗或改善α－突触核蛋白毒性、α－突触核蛋白介导的疾病或以α－突触核蛋白原纤维为疾病症状或原因的疾病的一种或多种症状。