【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及调节蛋白质运输和治疗或预防以蛋白质运输受损为特征的病症的4b合物和方法。
技术介绍
以蛋白质运输受损为特征的疾病很多，包括遗传病例如亨廷顿舞蹈病 (亨廷顿病)、泰-萨克斯病、家族性高胆固醇血症和嚢性纤维化。与这些疾 病相关的基因突变常导致蛋白质的错误折叠和/或保留在内质网中。因此，这 些蛋白质常过早降解。细胞(例如，在组织中)不能表达足够量的重要蛋白质例如酶，可导致 疾病状态，所述疾病状态在蛋白质运输疾病中的表现和严重度不同。例如， 嚢性纤维化影响整个机体，导致进行性残疾和早死。呼吸困难是最常见的症 状，并且是由频繁的肺部感染导致的，所述肺部感染用抗生素和其它药物治 疗。许多其它症状，包括鼻窦感染、发育不全、腹泻和不育，是嚢性纤维化 对身体其它部分的影响所导致的。嚢性纤维化，如同许多以蛋白质运输受损 为特征的其它疾病一样，若不治疗可为致死性疾病。专利技术简述本专利技术基于，至少部分基于鉴定拯救蛋白质运输缺陷的化合物。这些化 合物能够用于治疗多种以蛋白质运输受损为特征的病症。本专利技术也基于，至 少部分基于发现在蛋白质运输中有缺陷的细胞能够用于筛选拯...
【技术保护点】
治疗或预防以蛋白质运输受损为特征的疾病的方法，该方法包括向受试者给药式Ⅰａ的化合物： ＊＊＊ Ⅰａ 或其药学可接受的衍生物，其中： Ｒ↑［ｊ］和Ｒ↑［ｋ］独立地选自氢、烷基、烯基、炔基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基或芳烷 基；或Ｒ↑［ｊ］和Ｒ↑［ｋ］和与它们同时相连的碳一起为－Ｃ（＝Ｏ）－、－ＣＨ（ＯＲ↑［＊］）－、－Ｃ（＝Ｓ）－、－ＣＨ（ＳＲ↑［＊］）－、－ＣＨ（ＮＲ↑［＊］Ｒ↑［＊′］）－或－Ｃ（＝ＮＲ↑［＊］）－； Ｒ↑［＊］和Ｒ↑［＊′］独立地 为氢、烷基、烯基、炔基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基或芳烷基； Ｒ↑［ｓ］...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：克里斯汀布拉瓦，迈克尔德维特，
申请(专利权)人：弗尔德里克斯制药股份有限公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]
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